바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

디서나(Dicerna Pharmaceuticals)가 3형 원발성옥살산뇨증(PH3) 임상 1상에서 질병원인이 되는 옥살산염(oxalate)을 유의미하게 낮추지 못해 치료효과를 입증하지 못한 결과를 내놨다. 옥살산염은 원발성옥살산뇨증(PH)의 원인이 되는 물질로 약물 효능을 평가하는 지표로 사용된다.

디서나는 RNAi 치료제 후보물질 '네도시란(nedosiran)'이 옥살산염 생성기전의 마지막 단계를 조절하는 효소인 LDH(lactate dehydrogenase)를 타깃하기 때문에 모든 형태의 PH에 효과가 있을 것으로 예상했다. 디서나는 지난 8월 임상 2상에서 2형 PH(PH2) 환자에게 치료효과를 확인하지 못한데 이어 이번 임상에서도 PH3 환자의 옥살산염 수치를 유의미하게 감소시키지 못한 결과를 나타냈다.

디서나의 네도시란이 PH2, PH3 환자에게서 효능을 보이지 못하고, 1형 PH(PH1)에서만 치료효과를 입증함에 따라 앨라일람(Alnylam)의 PH1 RNAi 치료제 ‘옥슬루모(Oxlumo, lumasiran)’와 직접 경쟁할 것으로 보인다. 옥슬루모는 현재 승인받은 유일한 PH1 치료제다. 디서나는 PH1에 대해서만 네도시란의 신약허가신청서(NDA)를 올해 4분기까지 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 예정이다.

디서나는 19일(현지시간) 희귀 유전질환인 3형 원발성옥살산뇨증(PH3)에 대한 RNAi 치료제 후보물질 ‘네도시란’ 임상 1상에서 소변내 옥살산염 수치가 유의미하게 감소하지 않았다고 임상결과를 발표했다....