바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 차대근 기자

얀센 파마슈티컬(Janssen Pharmaceutical)과 중국 레전드 바이오텍(Legend Biotech)이 개발한 다발성 골수종 환자 대상 BCMA(B-cell maturation antigen) CAR-T ‘실타셀(Cilta-cel, ciltacabtagene autoleucel)’의 미국 시판허가 결정 시한이 3개월 연기됐다.

미국 식품의약국(FDA)은 얀센이 제출한 데이터에 포함된 새로운 분석법을 검토하는데 시간이 더 필요하다고 판단했다.

이번 검토기간 연장으로 얀센의 BCMA CAR-T는 BMS(Bristol Myers Squibb)의 BCMA CAR-T보다 1년이상 늦게 시장에 나올 것으로 보인다. BMS의 BCMA CAR-T는 지난 3월 다발성 골수종 환자 치료제로 FDA로부터 승인받았다.

존슨앤존슨(Johnson & Johnson)의 자회사 얀센은 지난 1일(현지시간) FDA가 BCMA CAR-T 실타셀의 검토 기간을 3개월 연장했다고 밝혔다.

검토기간 연장에 따라 재발성/불응성 다발성 골수종(relapsed/refractory Multiple Myeloma, R/R MM)을 적응증으로 신청한 실타셀의 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 허가결정 시한은 내년 2월 28일이 됐다.

발표에 따르면 FDA는 제출된 서류에서 새로운 분석방법(updated analytical method)에 대해 검토할 시간이 더 필요해 기간을 연장했으며, 추가 임상 데이터를 요청하지는 않았다.

얀센은 지난 6월 FDA 승인신청의 근거가 된 실타셀 임상1b/2상의 장기추적 결과를 발표했다(NCT03548207). 임상은 R/R MM 환자 97명을 대상으로 진행됐으며, 참여한 환자들은 전체반응률(ORR) 98%, 엄격한 완전관해율(sCR) 80%를 나타냈다. 엄격한 완전관해란 완전관해 조건을 만족하면서, 혈액 내 카파와 람다 경쇄(light chain)의 비율이 정상이고 면역조직염색이나 면역형광 검사에서 골수내에 골수종의 지표인 클론성세포가 보이지 않는 상태다. 비정상적인 형질세포는 체내에서 카파 또는 람다 경쇄 중 하나를 과잉 생산하기 때문에 경쇄의 비율은 형질세포 관련 질환의 지표가 된다.

다발성 골수종은 형질세포가 과도하게 증식하는 혈액암이다. 다발성 골수종이 발병하면 뼈의 이상, 낮은 혈구수, 칼슘 상승, 신장 문제 등이 나타난다. 다발성 골수종 형질세포는 표면에 BCMA를 과발현하는 특징이 있다.

잉 후앙(Ying Huang) 레전드 대표 겸 CFO는 “최대한 빠른 시일내에 미국에서 실타셀이 시판되도록 노력하고 있다”고 말했다.

얀센은 지난 2017년 레전드로부터 실타셀의 전세계 개발 및 상업화 권리를 사들였다. FDA는 지난해 12월부터 실타셀의 롤링 리뷰를 시작했으며, 지난 5월 실타셀을 우선검토(Priority Review) 대상으로 선정했다.

한편, BMS와 블루버드바이오(bluebird bio)는 지난 3월 FDA로부터 BCMA CAR-T 치료제 ‘아벡마(Abecma, idecabtagene vicleucel; ide-cel)를 R/R MM 환자에게 판매할 수 있도록 허가받았다. BMS와 블루버드는 127명의 R/R MM 환자를 대상으로 진행한 아벡마의 임상2상에서 ORR 72%, sCR 28%를 확인했다.