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사노피, 'A/B형 혈우병 RNAi' 3상 “연간출혈률 89%↓”
입력 2021-12-20 06:09 수정 2021-12-20 11:09
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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[ASH 2021] 임상 3상서 연간출혈률(ABR) 89.9~90.8% 감소, 환자 50.6~65.8% 출혈발생 안해..2024년 허가신청 목표
사노피(Sanofi)가 A 또는 B형 혈우병 환자의 출혈 예방(prophylaxis)을 위한 RNAi 후보물질 ‘피츠시란(Fitusiran)’이 연간 출혈률(ABR)을 약 89% 이상 감소시킨 긍정적인 결과를 내놨다.
지난해 11월 피츠시란은 치명적이지 않은(non-fetal) 혈전증이 관찰돼 자체적으로 임상을 중단하고, 임상프로토콜을 변경해 올해 2월 다시 임상을 재개했다. 사노피는 피츠시란 투여용량을 80mg에서 50mg으로 줄이고 투여기간을 월1회에서 격월(연 6회)로 변경했다.
사노피는 피츠시란을 원래 계획했던 시기보다 2년 지연돼 2024년 신약허가 신청이 가능할 것으로 예상하고 있어, 경쟁사보다 한발 늦게 시판될 것으로 보인다.
경쟁사인 바이오마린의 A형 혈우병 유전자치료제 후보물질 '록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec)'과 CSL/유니큐어(Unicure)의 B형 혈우병 유전자치료제 ‘AMT-061’은 2022년 허가신청을 계획하고 있다.... <계속>
