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사노피, '지질분해효소 ERT’ 니만-픽병 "FDA 승인"
입력 2022-09-02 14:45 수정 2022-09-27 11:36
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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효소대체치료제 ‘젠포자임(Xenpozyme, Olipudase alfa)’..임상서 폐기능 지표 DLco 개선 및 비장·간 부피 감소
미국 식품의약국(FDA)이 ‘젠포자임(Xenpozyme, Olipudase alfa)’을 희귀 유전질환인 ASMD(acid sphingomyelinase deficiency)의 비중추신경계 증상(non-CNS manifestations) 치료를 위한 약물로 승인했다.
젠포자임은 가수분해 리소좀 스핑고미엘린(hydrolytic lysosomal sphingomyelin) 특이적 효소대체치료제(enzyme replacement threapy, ERT)로 ASMD의 원인이 되는 ASM(acid spingomielinase)를 대체하도록 설계된 약물이다. 젠포자임은 지난 3월과 6월 각각 일본과 유럽에서 승인된 바 있다.
ASMD는 A, A/B, B형 니만픽병(Niemann-Pick)으로도 알려진 희귀 유전질환으로 ASM 효소의 결핍 및 기능상실로 인해 다양한 조직에 스핑고미엘린이 축적돼 발병한다. ASMD 환자는 비장 또는 간 비대, 호흡 곤란, 폐 감염, 비정상적인 타박상 또는 출혈 등의 증상이 나타난다.
사노피에 따르면 미국에서 ASMD 환자는 120명 미만으로 추정되며, 이 중 3분의 2는 소아환자다. 일반적으로 성인이 될때까지 생존하지만 호흡부전으로 조기에 사망하는 경우가 많으며, 증상이 심각한 환자는 2~3세 이상 생존이 어려운 중증질환이다.... <계속>
