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인텔리아, ‘in vivo CRISPR’ HAE 1상 중간 “발작빈도↓"
입력 2022-09-20 14:42 수정 2022-09-21 11:23
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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단회 정맥투여(IV) 방식 ‘NTLA-2002’..25mg 투여군서 칼리크레인 수치 65% 감소 및 HAE 발작빈도 91% 낮춰..내년 임상 2상 진행예정
인텔리아(Intellia Therapeutics)가 유전성혈관부종(hereditary angioedema, HAE)에 대한 in vivo CRISPR 치료제 후보물질 ‘NTLA-2002’ 임상 1/2상에서 안전성과 효능을 확인한 긍정적인 중간결과(interim analysis)를 내놨다.
단회 정맥투여(IV) 방식으로 개발 중인 NTLA-2002는 질병유발 단백질인 프리칼리크레인(prekallikrein)을 암호화하는 KLKB1(kallikrein B1)을 타깃해 녹아웃(knockout)하는 in vivo CRISPR 치료제 후보물질이다.
현재 승인된 HAE 예방 및 치료제로는 피하주사(SC) 제형의 다케다(Takeda)의 ‘타크자이로(Takhzyro, lanadelumab)’, CSL의 '해가르다(Haegarda, C1 esterase inhibitor)’ 등이 있으며, 타크자이로는 월 2회, 해가르다는 3~4일에 한번씩 평생 투여해야한다.
인텔리아는 지난 6월 ATTR 아밀로이드성 말초신경병증(ATTR-PN) in vivo CRISPR 치료제 후보물질 ‘NTLA-2001’의 임상 1상에서 장기 안전성과 함께 효능을 확인한 중간분석 결과를 내놓은 바 있다. 인텔리아는 두 약물의 중간분석 결과를 기반으로 내년 임상 2상에 진입할 계획이다.... <계속>
