바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

로켓파마슈티컬즈(Rocket Pharmaceuticals)가 미국 레노바코(Renovacor)를 1: 0.1676 비율의 주식교환(exchange) 방식으로 5300만달러에 인수했다. 로켓파마는 이번 인수로 희귀 심장질환인 BAG3 단백질 관련 확장성심근병증(dialted cardiomyopathy, DCM)에 대한 AAV 유전자치료제 'REN-001'을 파이프라인에 추가했다.

로켓파마는 지난 2015년 설립된 미국 바이오텍으로 희귀 소아 심장질환을 대상으로 AAV 및 LLV 유전자치료제를 개발하고 있다. 로켓파마는 현재 소아 심부전질환인 다논병(Danon Disease)에 대한 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘RP-A501’의 임상 1상과 재생불량성 빈혈(falconi anemia), 백혈구부착결핍증(leukocyte adhesion deficiency-1)에 대한 LLV 유전자치료제 ‘RP-L102’와 ‘RP-L201’의 임상 2상을 진행하고 있다.

레노바코는 지난해 SAPC 합병을 통해 뉴욕증권거래소(NYSE)에 상장하며 9500만달러를 조달했으나, 1년여간 주가가 80% 하락하며 인수계약 체결 전 주가는 1.9달러에 불과했다.

로켓 파마슈티컬즈는 20일(현지시간) 미국 레노바코의 모든 주식을 주식교환(exchange) 방식으로 인수하는 계약을 체결했다고 발표했다.

계약에 따르면 레노바코 주주들은 1: 0.1676의 비율로 로켓파마 주식을 받게 되며, 이는 로켓파마의 30거래일(9월 19일 기준) 평균 거래가격(volume weighted average trading price) 15.51 달러 기준으로 주당 2.6달러, 총 5300만달러 규모다. 양사는 인수절차를 내년 1분기까지 완료할 계획이다.

이번 인수로 로켓파마는 레노바코가 개발중이던 전임상 단계의 BAG3 AAV 유전자치료제 ‘REN-001’를 파이프라인에 추가했다. 레노바코는 BAG3 관련 DCM을 대상으로 REN-001을 개발해 왔다. 로켓파마는 내년 중 REN-001의 임상에 진입할 계획이다.

레노바코는 BAG3 단백질을 정상의 절반 수준으로 발현하는 BAG -/+ 마우스모델에 REN-001을 투여한 결과 감소했던 심장박출률(ejection fraction)이 정상수준으로 유의미하게 회복된 결과를 확인했다(p<0.05). BAG3는 심장근육의 수축성(contractility), 세포사멸 억제, 오토파지를 통해 비정상적인 단백질을 재활용(recycle) 하는 등의 기능을 수행하는 것으로 알려져 있다.

가우라브 사흐(Gaurav Shah) 로켓파마 CEO는 “레노바코 인수는 심장질환 AAV 치료제를 확장하려는 전략으로 유전자치료제를 이용해 심부전 환자의 삶을 개선하기 위한 기회를 제공해준다고 믿는다”며 “레노바코의 전임상 결과와 규제, CMC 지식을 결합해 효율적으로 환자들에게 치료제를 제공할 수 있기를 기대한다”고 말했다. 그는 “인수를 통해 확보한 레노바코의 연구팀과 연구역량, BAG3 개발 관련 특허 등과 시너지를 통해 치료제 개발을 가속화 할 것”이라고 덧붙였다.