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알지노믹스, 유전성질환 ‘RNA 치환효소’ “변이무관 효능”
입력 2023-05-23 15:39 수정 2023-05-25 11:57
바이오스펙테이터 김성민 기자
▲알지노믹스 ASGCT 발표현장, 출처=알지노믹스
알지노믹스(Rznomics)가 초기 임상개발 단계에 있는 RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme) 기반 항암제에 이은 후속 프로그램을 공개했다.
알지노믹스는 미국 로스엔젤레스에서 개최된 미국 유전자세포치료학회(ASGCT 2023)에서 망막색소변성증(retinitis pigmentosa, RP) 치료제로 개발하는 RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme) 기반 'RZ-004'가 변이와 무관하게(mutation-independent) RNA를 편집하는 효과를 확인한 전임상 연구결과를 구두 발표했다고 23일 밝혔다. 알지노믹스는 이번 ASGCT에서 RZ-004의 후보물질 최적화와 비임상 결과를 발표했으며, 발표는 알지노믹스 유전질환 과제책임자인 김지현 박사가 맡았다.
알지노믹스는 올해말 미국 식품의약국(FDA)에 임상에 진입하기 위한 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정이다.
망막색소변성증은 가장 흔한 퇴행성 유전성안질환으로 망막의 광수용체(rod cell, cone cell) 또는 망막색소상피(retinal pigment epithelium, RPE)에 이상이 생기면서 발생한다. 이때 상염색체 우성 망막색소변성증(adRP)의 25~30%는 로돕신 유전자변이로 일어난다. 상염색체 우성 망막색소변성증은 주로 북미에서 흔하게 발견되는 로돕신 유전자(RHO) P23H 변이로 일어나지만, 그외에도 150여개의 변이형이 있다....
