바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김나연 기자

아펠리스 파마슈티컬(Apellis Pharmaceuticals)이 C3저해제 약물의 루게릭병(ALS) 임상2상에서 실패한 탑라인 결과를 발표하며 개발중단 소식을 알렸다.

이 프로그램은 아펠리스와 소비(Sobi)가 지난 2020년부터 전신성 페그세타코플란(systemic pegcetacoplan)으로 공동개발을 진행한 5가지 적응증 중 하나다. 이 프로그램중 하나인 야간혈색소뇨증(PNH)은 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 받아 ‘엠파벨리(Empaveli, pegecetacoplan)’라는 피하주사(SC) 제형으로 시판중이다. 엠파벨리의 지난해 미국내 매출은 6억5100만달러였다.

전신성으로 투여하는 제형이 아닌 페그세타코플란은 아펠리스가 단독으로 개발하고 있으며, 아펠리스의 안과용(ophthalmological) 페그세타코플란은 지난 2월 FDA로부터 지도모양위축(GA) 치료제로 허가받았다. ‘시포브레(Syfovre, pegecetacoplan)’라는 제품명으로 유리체강내(intravitreal) 투여하는 방식이다.

페그세타코플란은 C3 또는 C3의 잘린형태인 C3b에 결합해 보체 캐스케이드(cascade)의 과도한 활성을 저해하는 기전의 펩타이드(peptide) 약물이다. 보체 캐스케이드는 체내 면역시스템 중 하나로 과활성화되면 건강한 세포와 조직을 공격하고 손상시켜 심각한 질병을 유발할 수 있다.... <계속>