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바이엘, ‘도파민 뉴런 세포치료제’ PD 1상 "생착 확인"
입력 2023-08-30 10:37 수정 2023-08-30 10:38
바이오스펙테이터 류가은 기자
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도파민 뉴런 이식 환자군서 중대한이상반응(SAE) 보고 없어, 2차종결점 운동기능 개선도 충족..내년 상반기 임상2상 개시 준비
바이엘(Bayer)의 자회사 블루락테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)가 파킨슨병(PD)을 대상으로 진행한 도파민 뉴런 세포치료제 후보물질 초기임상에서 안전성과 내약성을 확인하고 운동기능을 개선한 긍정적인 결과를 발표했다.
블루락은 내년 상반기 환자등록을 목표로 임상2상을 준비하고 있다.
파킨슨병은 중뇌(midbrain)의 흑질(substantia nigra, SN) 부위에서 도파민을 생성하는 뉴런의 손상으로 도파민 분비가 줄어들면서 발병하는 퇴행성질환이다. 대표적인 증상으로는 의도와 상관없이 손이 떨리거나 팔 혹은 다리 근육이 뻣뻣해지는 등의 운동기능 증상과 수면장애와 같은 비운동(non-motor) 기능 증상이 있다.
전뇌(forebrain) 기저에 위치한 피각(putamen)은 흑질(SN)에서 생성된 도파민의 전달경로에 존재하는 부위로 운동기능을 조절한다. 따라서 정상인의 경우 해당 부위에 많은 양의 도파민이 존재하지만 파킨슨 환자의 경우 그 수준이 현저하게 감소해있다. 블루락은 도파민 뉴런을 파킨슨병 환자의 피각 내에 직접 이식함으로써 손상된 신경체계와 운동 및 비운동(non-motor) 기능을 회복시키는 개념의 세포치료제 '벰다네프로셀(Bemdaneprocel, BRT-DA01)'을 개발했다.... <계속>
