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AZ, 버지와 희귀 신경질환 'AI 발굴' 8.8억弗 옵션딜

입력 2023-09-15 09:37 수정 2023-09-15 09:37

바이오스펙테이터 류가은 기자

계약금+지분투자+단기마일스톤 4200만弗..’환자조직 기반 유전정보+머신러닝’ CONVERGE 플랫폼 활용 신규타깃 발굴

AZ, 버지와 희귀 신경질환 'AI 발굴' 8.8억弗 옵션딜

아스트라제네카(AstraZeneca)가 희귀 퇴행성신경질환 및 신경근질환(neuromuscular disease) 타깃의 신약 후보물질 발굴을 위해 인공지능(AI) 기반 신약개발기업 버지 지노믹스(Verge Genomics)와 8억8200만달러 규모의 옵션딜을 체결했다.

버지 지노믹스는 지난 2021년 일라이릴리(Eli Lily)와 루게릭병(ALS)을 타깃으로 계약금과 지분투자, 단기마일스톤 2500만달러를 포함해 최대 7억1900만달러 규모의 딜을 체결했으며 이번 아스트라제네카와의 파트너십을 통해 글로벌 제약사와 두번째 신약 발굴딜을 맺게됐다.

버지 지노믹스는 지난 8일(현지시간) 아스트라제네카의 자회사 알렉시온(Alexion)과 AI 기반 약물개발 옵션딜을 체결했다고 밝혔다. 계약기간은 4년이다.

계약에 따라 알렉시온은 버지 지노믹스에 계약금과 지분투자 및 단기마일스톤으로 4200만달러를 지급하며 향후 최대 8억4000만달러의 마일스톤을 지급한다. 총 8억8200만달러 규모이며 로열티는 별도다.

발표에 따르면 두 회사는 버지의 AI 기반 'CONVERGE' 플랫폼을 활용해 임상 성공가능성이 높은 후보물질을 발굴할 계획이다. 이 플랫폼은 초기에 세포 혹은 동물모델을 사용하는 일반적인 약물발굴 과정과는 다르게 환자의 조직에서 직접 유래한 유전정보를 머신러닝과 결합해 성공가능성이 높은 표적을 발굴한다.

알렉시온은 각 적응증에 대해 잠재력이 높은(high-potential) 표적을 선택할 수 있으며 향후 추가 타깃의 임상개발 및 상업화 권리를 라이선스인(L/I) 할 수 있는 옵션을 갖는다.

셍 쳉(Seng H. Cheng) 알렉시온의 연구 및 제품개발 책임자는 “환자조직 샘플 데이터가 결합된 버지의 AI 기반 플랫폼이 연구자들로 하여금 더 효율적으로 희귀질환 치료제 후보물질을 발굴하고 검증할 수 있도록 도움을 줄 가능성을 확인했다"고 말했다.

버지 지노믹스는 지난 6월 CONVERGE 플랫폼을 활용해 자체 개발한 PIKfyve 저해제 ‘VRG50635’에 대한 긍정적인 임상1상 결과를 발표했다. 회사에 따르면 건강한 성인에서 VRG50635의 안전성과 내약성을 확인했으며 올해 4분기 루게릭병(ALS) 환자를 대상으로 VRG50635의 개념증명(proof-of concept, PoC)을 위한 임상2상을 준비하고 있다.