바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

인터셉트 파마슈티컬(Intercept Pharmaceuticals)의 9년간의 여정이 막을 내렸다.

인터셉트의 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 후보물질 ‘오칼리바(Ocaliva, obeticholic acid)’는 원래 원발성담즙성담관염(PBC) 치료제로 허가를 받았으나, 지난 2014년 NASH 임상2상에서 오칼리바를 투여받은 환자의 22%가 NASH 해소(resolution)를 보이며 NASH 신약으로서의 개발 가능성을 보였다(NCT01265498, FLINT).

이에 인터셉트는 오칼리바를 NASH 치료제로 사용하기 위한 신약허가 신청을 진행했으나, 지난 2020년 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 보안요청공문(CRL)을 받았다. FDA는 당시 인터셉트가 진행중에 있던 오칼리바의 REGENERATE 임상3상의 추가 효능 및 안전성 데이터(post-interim analysis)를 인터셉트에 요청했다(NCT02548351).

2년뒤 인터셉트는 FDA가 요청한 추가 임상3상 결과를 업데이트 하며 오칼리바의 허가서류를 다시 제출했으나, 효능 대비 임상에서 나타난 간손상 부작용이 문제가 돼 또다시 시판허가가 거절됐다. 오칼리바의 허가를 위해서는 당시 진행하고 있던 REGENERATE 임상3상의 장기평가(long-term outcomes) 결과가 필요했는데 REGENERATE 임상3상은 오는 2025년 9월에 전체평가가 완료될 예정이었다....