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리제네론-인텔리아, CRISPR 파트너십 “간 외까지" 확장

입력 2023-10-11 11:00 수정 2023-10-11 11:00

바이오스펙테이터 노신영 기자

이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
기존 유전자치료제 전달 한계 극복.. 신경 및 근육질환 타깃으로 2개 간 외(non-liver) 표적 후보물질 개발 진행

리제네론(Regeneron Pharmaceuticals)과 인텔리아(Intellia Therapeutics)가 CRISPR/Cas 기반 유전자 치료제 개발을 간 외부 표적으로까지 확장했다.

체내 주입된 유전자치료제 대부분은 간으로 이동하기 때문에, 유전자치료제의 효능을 높여주기 위해서는 표적세포 및 조직으로 정확히 전달할 수 있는 약물전달 시스템이 필수적이다.

리제네론과 인텔리아가 지난 2016년에 처음으로 체결했던 in vivo CRISPR/Cas 기반 유전자치료제 공동개발 파트너십 역시 처음에는 주로 간 조직 표적을 대상으로 개발되고 있었다. 이번 파트너십의 확장으로 리제네론과 인텔리아가 간 외 표적에도 정확히 치료용 유전자 페이로드를 전달할 수 있는 기술을 확보한 것으로도 보인다.

리제네론과 인텔리아는 지난 3일(현지시간) 양사가 기존에 체결한 CRISPR/Cas 기반 유전자 신약개발 파트너십을 추가로 신경 및 근육질환까지 확장한다고 발표했다....

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