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다인, ‘TfR1 AOC’ DM1·DMD 1/2상 업데이트 "고무적"
입력 2024-05-23 06:39 수정 2024-05-23 06:39
바이오스펙테이터 구민정 기자
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‘TfR1 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)’ DM1서 스플라이싱 교정 27%, DMD서 디스트로핀 발현 3.2% 증가..FDA ‘가속승인’ 추진
다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics)가 ‘TfR1 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)’를 이용해 근긴장 디스트로피 타입1(myotonic dystrophy type 1, DM1)과 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 임상1/2상에서 주요 바이오마커와 증상을 개선하는 결과를 내놨다.
DM1 환자에서는 스플라이싱 교정(splicing correction)이 27% 증가하는 것으로 나타났다. DMD 환자에서는 디스트로핀(dystrophin) 발현이 3.2% 증가한 결과로, 이는 직접 비교는 어렵지만 올리고뉴클레오타이드만을 이용한 시판 DMD 치료제 ‘엑손디스51(Exondys 51, eteplirsen)’보다 수치상으로는 10배가량 높은 수치다.
다인은 스플라이싱 교정과 디스트로핀 발현을 대리 바이오마커(surrogate biomarker)로 활용한 가속승인(accelerated approval)을 추진할 계획이다.
이번 임상결과 발표로 다인의 주가는 전일대비 27% 증가한 35.4달러로 마감했다.... <계속>
