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인텔리아, 'in vivo CRISPR' 1상 "긍정적"..TTR 90%↓
입력 2024-11-20 10:18 수정 2024-11-20 10:18
바이오스펙테이터 정지윤 기자
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24개월 후에도 TTR 감소 유지..'ATTR' 심근병증, 다발신경병증 3상 진행중..2027년 결과 도출 예정
인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 CRISPR/Cas9 기반 in vivo 유전자편집 치료제 후보물질 ‘NTLA-2001(nexiguran ziclumeran, nex-z)’을 평가한 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증(ATTR) 임상1상에서 혈중 TTR 농도를 90%가량 감소시키는 긍정적인 결과를 내놨다.
NTLA-2001은 1회 정맥주사(IV)만으로 영구적으로 TTR 단백질을 암호화하고 있는 유전자를 녹아웃(knock-out)시켜 TTR 단백질 발현을 감소시키는 방식의 in vivo 유전자편집 약물이다.
인텔리아는 지난 16일(현지시간) 미국 시카고에서 열린 미국 심장학회(AHA 2024)에서 이같은 임상1상 결과를 발표했다.
인텔리아는 NTLA-2001을 TTR 아밀로이드증 연관 심근병증(ATTR-CM)에 대해 MAGNITUDE 임상3상에서 평가하고 있으며, TTR 아밀로이드증 연관 다발신경병증(ATTR-PN)에 대한 MAGNITUDE-2 임상3상도 시작할 예정이다. 두 임상 모두 오는 2027년 탑라인 결과가 도출될 예정이다.... <계속>
