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인텔리아, 'in vivo 편집' 혈관부종 2상 "발작 77%↓"
입력 2024-10-28 09:14 수정 2024-10-28 09:14
바이오스펙테이터 정지윤 기자
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임상1상 발작빈도 98% 감소比 기대이하 "주가 20%↓"..이달 3상 시작, 2026년 결과 도출 예정
인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 CRISPR/Cas9 기반 in vivo 유전자편집 치료제 후보물질인 ‘NTLA-2002’로 진행한 유전성혈관부종(HAE) 임상2상에서 발작 발병을 최대 77% 낮춘 결과를 내놨다.
이번 결과 발표 이후 인텔리아의 주가는 20% 급락했다. 이는 발작 감소율이 투자자들의 기대에 미치지 못한데 따른 것으로 보인다. 인텔리아는 올해 6월 NTLA-2002로 진행한 HAE 임상1상에서 발작을 최대 98% 낮춘 결과를 공개했고, 두달뒤인 8월에는 임상2상에서 효능을 충족한 긍정적인 결과를 확인했다고 밝힌 바 있어 세부결과에 대한 기대가 컸다.
다만 NTLA-2002는 단 1회 투여로 HAE 치료가 가능한 유전자편집 치료제라는 강점을 가지고 있는 것으로 평가받고 있다. HAE는 아직 근본적인 치료제 없이 증상을 예방하고 완화하는 약물만 사용하고 있다.
인텔리아는 이번 임상2상 결과를 바탕으로 이번달부터 HEALO 임상3상을 시작했으며, 결과는 오는 2026년에 도출될 예정이다.... <계속>
