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인텔리아, ‘LNP 전달’ CRISPR 반복투여 “첫 PoC 확인”
입력 2024-06-27 06:24 수정 2024-06-27 06:24
바이오스펙테이터 신창민 기자
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‘TTR 편집’ 1상, 저용량군서 1회 추가투여시 “목표 단백질 수치 도달”, 안전성 양호..인텔리아 LNP 플랫폼 “핵심 이점 확인”
인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 유전자편집 약물의 반복투여 효과를 확인한 첫 임상 결과를 내놨다.
인텔리아는 지질나노입자(LNP)를 이용해 약물을 타깃 세포로 전달하는 방법을 이용하고 있으며, 기존 바이러스벡터의 한계점인 면역원성을 극복해 약물을 반복투여할 수 있을 것으로 기대해왔다. 그리고 이번 초기 임상결과에서 CRISPR 편집약물을 1회 재투여했을 때 안전성 문제없이 약물의 편집기능이 강화되는 결과를 확인했다.
인텔리아는 지난 25일(현지시간) CRISPR-Cas9 기반 트랜스티레틴(TTR) 편집약물 ‘NTLA-2001’의 업데이트된 임상1상 결과를 통해, CRISPR 약물의 반복투여(redosing) 가능성을 확인한 개념입증(PoC) 데이터를 밝혔다. 이번 결과는 같은날 국제 말초신경학회(Peripheral Nerve Society, PNS 2024)에서도 발표했다.
인텔리아는 CRISPR 기반 치료제에서 반복투여 효과를 보인 첫 임상결과라고 강조했으며, 향후 CRISPR 편집약물의 반복투여를 통해 효능을 더욱 강화시킬 수 있는 가능성을 확인하게 됐다고 설명했다.... <계속>
