바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

툴젠은 '캄필로박터 제주니(Campylobacter Jejuni)'균에서 유래한 바이러스 유전자치료 적합 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 유전자가위를 개발했다고 27일 밝혔다. 툴젠, 기초과학연구원(김진수 단장), 서울대병원(김정훈 교수)의 공동으로 진행한 이번 연구결과는 지난 21일 네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications)에 발표됐다.

유전자교정은 세포 내에서 유전정보를 정확하게 바꾸는 혁신 생명과학 기술로 크리스퍼는 유전자교정의 핵심도구다.

이를 활용하기 위해서는 유전자전달 기술과 유전자교정 기술의 접목이 필요한데 기존의 크리스퍼는 효소 크기 때문에 치료 기술 개발에 어려움을 겪었다. 하지만 이번 연구는 지금까지 발견된 크리스퍼 효소 중 가장 작은 크리스퍼 유전자가위를 이용해 임상적으로 활발히 활용되고 있는 아데노부속바이러스 (Adeno-associated virus, AAV) 기술과 접목할 수 있다는 것을 보였다.

툴젠은 이번 연구를 바탕으로 눈과 간에 대한 유전성 질병 및 난치병에 대한 체내 유전자 교정 치료 프로그램을 개발하고 있다.

툴젠은 유전자가위 기술을 바탕으로 질병 치료제 및 동식물 육종 등의 유전자 관련 응용 분야에서 사업을 영위하고 있는 바이오벤처 기업으로 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국, 유럽을 비롯한 9개국에서 등록 및 심사가 이루어지고 있으며, 작년 한국 특허가 등록되고 호주 특허가 승인된 바 있다.