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앨라일람 "지독한 승부", 3rd 'TTR RNAi' 1상 "추가 개선"
입력 2024-11-22 07:05 수정 2024-11-22 07:06
바이오스펙테이터 김성민 기자
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[AHA 2024]앨라일람 ‘버텍스·리제네론 등 사례’ 거론하며 "특정 질환 장악, 바이오텍 성장 기폭제"..차세대 TTR RNAi 에셋 “계속해서 개선” 긍정적인 1상 결과 업데이트..다만 TTR 안정화 약물, CRISPR 등 “경쟁약물 최대변수” 부각
앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)이 승부를 걸고 있는 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증(ATTR) 질환 영역에서, 치열한 경쟁속에서 갈수록 높아지는 기준을 돌파하기 위해 온 힘을 쏟고 있다.
이번에는 두 시판 제품에 이어 3번째 차세대 TTR RNAi 에셋에 대한 윤곽이 드러났으며, 지난 17일(현지시간) 미국 심장학회(AHA 2024)에서 구두발표를 통해 긍정적인 임상1상 데이터를 업데이트했다.
일단은 의미있는 수치 개선을 확인했으며, 약물을 1회 투여하자 15일차부터 TTR이 90% 이상 감소하는 빠른 녹다운(knockdown) 효과를 봤다. 현재 데이터를 기준으로 6개월 시점에서 TTR은 최대 96%까지 줄었으며 약물 효능에 대한 환자간 차이(interpatient variability)를 줄였다는 점을 회사측은 강조했다. 약물 내약성도 우수했다.
앨라일람은 차세대 TTR RNAi 에셋 ‘뉴크레시란(nucresiran, ALN-TTRsc04)’을 매년 또는 격년마다 피하투여하는 약물로 개발할 계획이다. 앨라일람은 내년 1분기 임상3상 개발 계획을 공개할 예정이다. 2번째 TTR RNAi 제품인 ‘암부트라(Amvuttra, vutrisiran)’는 3개월마다 피하투여하도록 투약 편의성을 개선한 제품이다.... <계속>
