바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 지난 14일(현지시간) 스트라이드바이오(StrideBio)의 중추 신경계(central nervous system, CNS), 신경근육(neuromuscular) 대상 4개 AAV(adeno-associated viral) 기반 유전자치료제에 대해 4800만달러의 계약금을 지불하는 공동개발 계약을 체결했다고 발표했다.

계약에 따라 사렙타는 4개 치료제에 대해 계약금 4800만달러를 현금과 주식으로 지불하고 개발단계에 따른 마일스톤을 스트라이드에 추가로 지급한다. 이와 별도로 개발한 치료제 상용화시 스트라이드는 전세계 판매금에 따른 로열티를 받을 수 있다.

스트라이드바이오의 AAV 캡시드(capsid) 기술은 체내의 중화항체(neutralizing antibodies)를 피해 유전자 치료제 반복 투여가 가능한 플랫폼이다. 기존 AAV 치료제는 바이러스 벡터를 활용해 유전자를 전달하므로 환자 면역계에 영향을 줘 치료 횟수가 제한되는 단점이 있다. 사렙토도 이번 공동연구의 핵심으로 반복투여(re-dosing)를 강조했다.

스트라이드는 우선 렛증후군(Rett syndrome) 치료제 후보인 MECP2, 드라빗증후군(Dravet syndrome) 치료제 후보인 SCN1A, 엔젤맨증후군(Angelman syndrome) 치료제 후보인 UBE3A, 나이만 픽(Niemann-Pick)병 치료제 후보인 NPC1의 4가지 CNS 대상 질병에 대해 임상 진입 전까지 연구를 총괄한다. 사렙타는 후기 개발과 상업화를 책임진다.

추후 사렙타가 옵션으로 4250만달러를 지불하고 최대 4개의 추가 치료제에 대한 독점권을 확보할 경우, 스트라이드는 추가 치료제 4개 중 1개에 대한 공동개발과 상업화 권리를 갖는다. 사렙타는 스트라이드의 다음 투자에도 참여를 약속했으며 세부 사항은 공개하지 않았다.

사판 사(Sapan Shah) 스트라이드 CEO는 “사렙타와 협업을 하게 돼 기쁘다” 며 ”이번 계약을 통해 여러 희귀질환 AAV 유전자 치료제 개발에 노력하겠다”고 말했다.