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노보노, 디서나 'RNAi 플랫폼'에 ‘2.25억弗 계약금’ 베팅

입력 2019-11-20 06:48 수정 2019-11-20 06:48

바이오스펙테이터 서일 기자

디서나의 GalXC™ 플랫폼 기반 간질환 및 대사질환 'RNAi 치료제' 개발

노보노디스크(Novo Nordisk)는 디서나 파마슈티컬스(Dicerna Pharmaceuticals)의 GalXC™ 플랫폼 기술을 이용해 간질환 및 대사질환 RNAi(RNA interference, RNA 간섭) 치료제 개발을 위해 계약금 2억2500만달러를 지불하는 계약을 체결했다고 지난 18일(현지시간) 발표했다.

이번 계약으로 양사는 30개 이상의 간 세포 표적들과 만성 간 질환(chronic liver disease), 비알코올성 지방간염(non-alcoholic steatohepatitis, NASH), 제2형 당뇨병(type 2 diabetes), 비만(obesity), 희귀질환 등 다수 질환 대상 임상 후보물질을 개발할 계획이다. 디서나는 임상 후보물질 발굴과 전임상 단계 개발을 수행하고 노보노디스크는 이후 개발단계를 책임진다.

노보노디스크는 디서나에 계약금으로 현금 1억7500만달러를 지급하고, 25% 프리미엄을 더한 주당 21.93달러에 디서나 주식 5000만달러 어치를 매입키로 했다. 주식매입을 포함한 총 계약금 규모는 2억2500만달러에 달한다. 이후 최초 3년간 매년 2500만달러씩 총 7500만달러를 지급한다. 노보노디스크는 이후 개발, 규제, 상업화 단계에 따른 마일스톤으로 타깃당 3억5750만달러를 지급하고, 상업화 후에는 제품판매에 따른 로열티도 지급한다.

디서나의 GalXC™ 플랫폼 기술은 질환의 원인이 되는 유전자의 mRNA(messenger RNA)를 분해해 유전자 발현을 억제하는 RNA간섭(interference) 기술이다. RNAi 구조에 GalNC(N-acetyl galactosamine)를 결합해 RNAi의 안정성을 높였다. GalXC™ 플랫폼 기술은 RNAi 치료제를 간세포로 전달해 작동한다. RNAi 치료제에 결합된 GalNC이 간세포의 ASGPR(asialoglycoprotein receptor)를 인식해 내포작용(endocytosis)으로 간 세포로 들어간다. 간세포로 들어간 GalXC™ RNAi 치료제는 질병 원인 유전자와 결합해 발현을 억제한다.

▲GalXC™ 플랫폼 기전(디서나 홈페이지 참조)

한편, 디서나는 GalXC™ 플랫폼을 이용해 2017년 베링거 인겔하임(Boehringer Ingelheim)과 2억달러 규모 NASH 치료제 개발 계약, 2018년 일라이릴리(Eli Lilly)와 5억5000만달러 규모 심장대사질환, 신경퇴행성질환, 통증분야 치료제 개발 계약, 2019년 로슈(Roche)와 16억7000만달러 규모 B형 간염 바이러스(hepatitis B virus, HBV) 치료제 개발 계약을 맺었다.