바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

일라이 릴리(Eli Lilly)와 디서나 파마슈티컬즈(Dicerna Pharmaceuticals)가 심장 대사 질환, 신경퇴행성 질환, 통증 분야와 관련된 신약을 발굴, 개발, 상용화하기 위해 글로벌 라이선스와 연구 협력(collaboration)에 대한 계약을 체결했다고 29일 발표했다. 이번 계약으로 릴리는 디서나의 GalXC™ RNAi 기술 플랫폼을 통해 신약 타깃을 임상개발과 상용화 단계까지 진행시킬 계획이다.

RNAi(RNA interference, RNA 간섭)는 mRNA를 파괴함으로써 ‘질병을 유발하는 유전자’의 발현을 억제하려는 RNA 분자의 생물학적 과정에 초점을 둔 새로운 신약 개발 연구법으로 각광받고 있다. RNAi는 이전에 접근 불가능했던 약물 타깃들을 침묵(silencing)시킴으로써 치료할 수 있을 것으로 본다.

디서나에서 개발한 GalXC는 간에서 ‘질병을 유발하는 유전자’를 침묵시키도록 고안돼 차세대 RNAi 기반 치료제 개발을 목표로 한다. 디서나 연구진은 DsiRNA(Dicer substrate short-interfering RNA) 분자의 확장된 영역에 Gal NAc(N-Acetylgalactosamine) 당을 직접 붙여줌으로써, 이중 RNAi를 안정화시키면서 타깃 리간드에 유연하고 효과적으로 접합할 수 있도록 제작했다. 디서나는 Dicer 효소를 이용해 개발한 GalXC가 RNAi 기전의 활성화를 최적화할 수 있도록 도와, 피하 주입된 RNAi 치료제가 간세포의 타깃 수용체에 특이적으로 결합할 것으로 본다.

디서나는 신경퇴행성 질환 및 통증 분야에서 릴리와 단독으로 계약을 맺었으며, 심장 대사 질환에 대한 타깃도 선별적으로 작업할 것이다.

이번 계약 조건에 따라, 릴리는 계약금으로 1억달러를 디서나에 전달하고, 프리미엄을 더한 디서나 주식 1억달러치를 매입할 것으로 보인다. 디서나는 개발 및 상용화 마일스톤으로 타깃당 약 3억5000만달러의 금액을 추가로 받을 수 있으며, 제품판매에 대한 로열티도 받게 된다.

한편, 양사는 RNAi 기반 치료제를 시작으로 차세대 올리고뉴클레오티드(oligonucleotide) 치료제 개발을 위해 현재의 기술적 패러다임을 넘기 위한 협력을 이어갈 예정이다.