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앨라일람, 2nd RNAi 치료제 '기브라리' FDA 조기승인
입력 2019-11-22 06:47 수정 2019-11-26 15:07
바이오스펙테이터 서일 기자
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‘First-in-Class' AHP 치료제로 NDA 신청 후 4개월만에 승인
앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)은 '온파트로(patisiran, Onpattro®)'에 이어 자사의 두번째 RNAi 치료제 '기브라리(givosiran, GIVLAARI™)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다고 지난 20일(현지시간) 발표했다. 기브라리는 치료제가 없던 희귀질환인 급성 간성 포르피린증(Acute Hepatic Porphyria, AHP)에 대한 ‘First-in-Class’ 치료제가 됐다.
앨라일람은 지난 4월 AHP 환자를 대상으로 진행된 임상 3상(ENVISION, NCT03338816)에서 포르피린성 발작(Porphyria attack)을 유의미하게 감소한 연구결과를 발표했고, 이를 근거로 지난 8월 신약승인신청서(New Drug Application, NDA)를 제출해 약 4개월만에 FDA 승인을 받았다.
기브라리는 FDA가 심각한 질병에 대해 치료, 예방, 진단에 중대한 역할을 할 가능성이 있다고 판단하는 우선심사(Priority review) 대상으로 지정되어 조기 승인을 받았다.
