바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박동영 기자

화이자(Pfizer)는 지난 4일(현지시간) 옵코 헬스(OPKO Health)와 공동개발중인 성장호르몬 결핍 환자 치료후보물질 ‘소마트로곤(Somatrogon)’의 생물의약품 허가신청서(Biologics License Application, BLA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 밝혔다.

전문의약품 허가신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 올해 10월 허가여부가 결정된다.

현재 성장호르몬 결핍 환자의 치료를 위해 ‘지노트로핀(Genotropin)’ 등의 성장호르몬 주사제가 처방되고 있지만 매일 투여해야하는 단점이 있다. 이를 극복하고자 화이자와 옵코는 1주일에 한번 투여만으로 기존 치료제와 유사한 치료효능을 가진 ‘소마트로곤’을 개발했다. 2014년 화이자와 옵코가 체결한 계약에 따라 옵코는 소마트로곤의 임상개발을 담당해왔으며 화이자가 소마트로곤의 상업화를 맡는다.

소마트로곤은 효과 지속력이 높은 재조합(Recombinant) 성장호르몬이다. 소마트로곤은 성장호르몬 아미노산 서열의 일부가 글리코실화(Glycosylation) 되어있으며 융모성 생식선 자극호르몬(Chorionic Gonadotropin) β-chain의 C-말단 펩타이드(C-terminal Peptide, CTD)와 결합된 형태다. 글리코실화와 CTD 결합으로 성장호르몬의 반감기를 증가시켜 효과 지속력을 높였다.

이번 BLA 제출은 성장호르몬 결핍 소아(Pediatric) 환자 44명을 대상으로 한 소마트로곤의 임상3상 결과를 바탕으로 했다(NCT03874013). 이 임상은 소마트로곤과 지노트로핀의 치료효능과 안전성을 비교하기 위한 임상이었으며 1차 충족점으로 연간 키성장 속도(Annual Height Velocity)를 평가했다. 결과를 보면 지노트로핀 투여그룹에 비해 소마트로곤 투여그룹의 연간 키성장 속도가 더 컸다(10.12cm/년 vs 9.78cm/년, 연간 키성장 속도 차이=0.33, 95% CI=-0.39~1.05). 소마트로곤의 안전성도 확인해본 결과, 지노트로핀 투여그룹과 비교해 소마트로곤 투여로 인한 부작용 이슈도 발견되지 않았다.

한편 어센디스(Ascendis)도 1주일에 한번 투여만으로 지노트로핀보다 높은 수준의 치료효능을 가진 ‘TransCon hGH’를 개발했다(연간 키성장 속도: 11.2cm/년 vs 10.3cm/year, p=0.0088). FDA는 ‘TransCon hGH’의 BLA를 심사중이며 PDUFA에 따라 올해 6월 25일까지 허가여부를 발표할 예정이다.