바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박동영 기자

얀센(Janssen)의 아밀로이드증(Amyloidosis) 치료후보물질 ‘다잘렉스(Darzalex, Daratumumab)’가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.

얀센은 지난 15일(현지시간) 가벼운사슬(Light Chain) 아밀로이드증 환자 치료를 위한 다잘렉스가 FDA의 허가를 받았다고 밝혔다. 이번 허가로 다잘렉스는 FDA가 허가한 첫 가벼운사슬 아밀로이드증 치료제가 됐다.

가벼운사슬 아밀로이드증은 골수(Bone Marrow)의 혈장세포(Plasma Cell)가 비정상적인 항체를 과도하게 생성해 심장, 신장 등의 장기에 축적되어 생기는 질병이다. 다잘렉스는 활성화된 혈장세포가 발현하는 CD38을 타깃하는 항체로 이를 제거해 가벼운사슬 아밀로이드증을 치료하는 전략이다. 다잘렉스는 피하주사(Subcutaneous) 형태로 개발됐으며 ‘보르테조밉(Bortezomib)’, ‘사이클로포스파마이드(Cyclophosphamide)’, ‘덱사메타손(Dexamethasone)’ 등의 기존 치료제와 함께 병용투여 요법으로 처방된다.

이사벨 로우사다(Isabelle Lausada) 아밀로이드증 연구 컨소시엄 대표는 “가벼운사슬 아밀로이드증은 주로 처음 증상이 나타난 뒤 1년 후에 발견되기 때문에 대부분의 환자가 심각한 장기손상을 겪는다”며 “이번 다잘렉스 허가가 이 환자들의 치료를 위한 새로운 희망이 될 것”이라고 말했다.

이번 FDA의 허가는 가벼운사슬 환자 416명을 대상으로 한 다잘렉스의 긍정적인 ANDROMEDA 임상3상 결과를 바탕으로 했다(NCT03201965). 1차 충족점으로 국제 아밀로이드증 합의 기준(International Amyloidosis Consensus Criteria)에 따른 혈액학적 반응률(Hematologic Response)에 도달한 환자의 비율을 평가했다.

임상 결과를 보면 3가지 기존치료제만 투여한 그룹과 비교해 다잘렉스와 3가지 기존 치료제를 병용투여한 그룹에서 혈액학적 반응률에 도달한 환자의 비율이 더 높았다(42% vs 13%, p<0.0001). 얀센은 다잘렉스의 안전성도 평가했다. 가장 흔한 부작용은 상부 호흡기 감염(Upper Respiratory Tract Infection), 설사, 기침 등이었다. 43%의 환자에서 폐렴, 심부전, 패혈증 등의 심각한 부작용이 발생했다. 또한 11%의 환자에서 심정지, 사망 등의 치명적인(Fatal) 부작용이 발견됐다. 얀센은 새로운 부작용은 발견되지 않았으며 다잘렉스의 내약성에는 문제가 없다(Well-tolerated)고 설명했다.