바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

아브로바이오(AVROBIO)의 파브리병 유전자치료제 허가 일정이 밀리게 됐다. 사노피의 파브리병 치료제가 한달전 정식승인을 받음에 따라 아브로는 승인된 사노피의 약물과 비교하는 추가 임상이 필요하게 됐기 때문이다. 사노피의 정식승인이 늦어졌다면 아브로는 곧바로 가속승인 절차를 들어갈 수 있었기에 간발의 차이로 늘어난 허가 일정을 소화해야할 처지가 됐다.

아브로가 파브리병 유전자치료제 후보물질 ‘AVR-RD-01’의 변경된 허가 진행 상황에 대해 3일(현지시간) 발표했다. 이번 발표는 최근 파브리병 치료제에 대한 허가 상황과 지난 3월 31일 미국 식품의약국(FDA)과 진행한 AVR-RD-01의 임상 1상에 대한 Type B 회의에 대한 종합 결과다.

AVR-RD-01에 대한 변경된 계획은 지난 3월 11일 사노피의 파브리병 효소대체요법(Enzyme Replacement Treatment, ERT) 치료제 ‘파브라자임(Fabrazyme, agalsidase beta)’이 정식 승인(full approval)을 받은 데에 따른다. 파브리자임은 2003년 가속승인 절차에 따라 조건부 허가만을 받은 상태였는데 최근 파브리병 치료제로의 완전한 승인을 받았다.

이로써 아브로의 파브리병 치료제 후보물질인 AVR-RD-01은 기존 계획했던 임상 디자인으로 가속승인 절차를 밟을 수 없게 됐다. 가속승인은 약물에 대한 미충족 수요가 있을 경우 빠른 승인을 위해 만들어진 제도이며 시판된 치료제가 있다면 비교 임상을 통해 시판 약물보다 더 나은 효능을 보여줘야하기 때문이다.

이에 아브로는 AVR-RD-01과 파브라자임을 비교한 임상을 통해 AVR-RD-01의 이점을 입증해야 한다. 아브로는 현재 진행중인 임상 2상(NCT03454893)은 계속 진행하는 한편 추가환자를 모집하고 디자인을 수정한 임상도 진행할 계획이라고 밝혔다. 2022년 중반 수정된 디자인의 임상 시작을 목표로 하고 있다.

아브로의 원래 계획은 현재 진행중인 2상에 대한 확장 임상을 진행한 후 가속승인을 받고 확증 임상을 수행하는 것이었다. 아브로는 지난 2월 4명의 환자를 대상으로 한 임상 2상에서 파브리병의 원인이 되는 Gb3 (globotriaosylceramide)가 4번, 1번 환자에서 각각 100%, 87% 감소했다는 중간 결과를 발표하며 허가를 위한 절차를 시작할 계획이라고 밝힌 바 있다.

제프 맥케이(Geoff MacKay) 아브로바이오 CEO는 “파브라자임과의 비교 임상을 통해 우리는 AVR-RD-01이 파브리병의 1차 치료제로 완전한 승인을 받아낼 수 있을 것으로 믿는다”며 “다른 유전자치료제와 비슷한 규모와 기간의 임상을 계획하고 있다”고 말했다.