바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

미국 국립 암연구소(National Cancer Institute, NCI)는 지난 4일(현지시간) DNMT1 저해제 ‘Aza-T-dCyd’의 고형암 대상 임상 1상 결과를 미국 임상종양학회(ASCO 2021)에서 공개했다.

Aza-T-dCyd는 미국 공공연구소인 서던리서치(Southern Research, SR)에서 최초로 개발한 뉴클레오사이드계열 항암제로 미국 국립암연구소는 SR과 공동연구로 임상 1상을 진행 중이다. 국내 피노바이오는 2017년 SR로부터 Aza-T-dCyd의 상업화 개발에 대한 글로벌 독점적 권리를 확보해 현재 혈액암 및 고형암 대상 표적항암제로 개발하고 있다.

발표에 따르면 NCI는 표준치료법이 없거나(no available), 표준치료법으로 치료받았음에도 효과가 없는 고형암 환자 18명을 대상으로 Aza-T-dCyd를 투여해 임상을 진행했다.

그 결과 NCI는 Aza-T-dCyd의 안전성과 초기 효능을 확인했다. 구체적으로 시험이 진행된 모든 용량군 (2mg, 4mg, 8mg, 16mg, 32mg, 48mg)에서 Aza-T-dCyd는 경구로도 인체에 잘 흡수돼 암 조직에 충분히 노출되며, 1일 32mg 용량까지 안전하게 사용될 수 있다는 것이 확인됐다.

흔하게 나타나는 이상반응은 백혈구감소증, 호중구감소증, 혈소판감소증 등이었다

Aza-T-dCyd를 투여한 평가가능한 14명의 환자 중 11명에게서는 안정상태(SD)가 관찰돼 질병통제율(DCR) 78.6%를 보였다. 안정상태 환자 중 평활근육종 환자 및 난소암 환자 각 1명은 6개월이상, 난소암, 신장암, 직장암환자 각 1명에게서는 4개월 이상 안정상태가 확인됐다. 완전관해(CR) 또는 부분반응(PR)은 관찰되지 않았다.

Aza-T-dCyd는 DNMT1 저해제로 특정 유전자들의 발현을 조절함으로써 암이나 다른 질병의 발생을 막는 역할을 한다.

피노바이오 관계자는 “Aza-T-dCyd(NTX-301/303)의 인체 안전성과 항암 효과 가능성이 확인됐다”며 “기존 DNMT1 저해제와 비교 시 동등 수준의 안전성이 확인됐고, 기존 약물에 대해 꾸준히 제기되던 보다 개선된 항암 효능을 달성할 수 있는 가능성이 확인된 만큼 NTX-301과 303의 자체 임상 개발을 가속화해 환자에게서 효력을 신속하게 입증하기 위해 노력하겠다”고 말했다.

한편 피노바이오는 현재 혈액암 환자를 대상으로 NTX-301의 미국 임상 1상 시험을, 고형암 환자를 대상으로 NTX-303와 표준화학요법을 병용하는 호주 임상 1/2a상 시험을 진행 중이다.

(NCI 발표자료 참조)