바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

▲이식된 유도만능줄기세포 유래 신경전구세포의 헌팅턴병 전임상 마우스 모델에서의 치료 효과 및 기전에 대한 모식도

유도만능줄기세포(iPSC) 연구개발 전문기업인 아이피에스바이오(iPS BIO)는 인간백혈구항원 (human leukocyte antigen, HLA) 동형접합(homozygous) 유도만능줄기세포로부터 분화된 신경전구세포(iPSC-derived neural progenitor cell, iPSC-NPC)를 헌팅턴병 전임상 마우스 모델에 이식해 치료 메커니즘을 발표했다고 24일 밝혔다.

해당 내용에 대한 결과는 국제 학술지인 'Cell Proliferation'에 지난 21일 게재됐다(doi: 10.1111/cpr.13082).

이번 연구에서 유도만능줄기세포를 신경전구세포로 분화시켜 헌팅턴병 마우스 모델인 YAC128 형질전환 마우스(6개월 주령)에 이식한 후 5개월에 걸쳐 이식된 세포의 분화 양상과 치료 메커니즘을 분석했다.

그 결과 신경전구세포가 이식된 마우스는 이식하지 않은 마우스에 비해 통계적으로 유의하게 운동기능의 향상 등 손상된 기능의 회복 양상을 나타냈다. 또한 조직학적 분석결과 이식된 세포는 뉴런(neuron), 성상세포(astrocyte), 희소돌기아교세포(oligodendrocyte) 등 신경세포로 분화된 것을 확인했다고 회사측은 설명했다. 이렇게 분화된 세포는 손상된 신경조직에서 보호효과, 신경재생 촉진, 항염증 작용 등을 일으켰다고 덧붙였다.

헌팅턴병은 무도병(chorea)과 같은 불수의적 이상운동증, 인지기능 저하(치매), 이상행동과 기분장애(우울증, 불안증, 강박증, 충동조절장애 등) 등의 특징이 나타나는 희귀난치성 뇌질환이다. 대부분 30~40대에 발병해 15~20년 이내에 사망에 이르는 치명적인 질환이지만, 아직 치료제가 없다.

송지환 아이피에스바이오 대표는 “이번 결과는 헌팅턴병 동물모델에서 유도만능줄기세포 유래 신경전구세포의 치료 효과와 메커니즘을 밝힌 결과다. 향후 헌팅턴병 환자를 대상으로 줄기세포 치료제를 개발할 가능성을 보여준다는데 의미가 있다”며 “특히 HLA homozygous 유도만능줄기세포의 경우 HLA형이 일치되는 헌팅턴병 환자에게 면역거부반응를 일으키지 않거나 최소화시킬 수 있다”고 말했다.

한편 아이피에스바이오는 연내 리드 파이프라인인 'IPB-101'의 헌팅턴병 임상등급 세포주 제조를 위한 공정개발을 완료하고, 비임상 독성시험 수행후 오는 2024년 임상시험계획서(IND)를 신청할 계획이라고 설명했다.