바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

랠리바이오(Rallybio)는 지난 2일(현지시간) 태아 및 신생아 동종면역 혈소판감소증(FNATI) 치료제 후보물질 ‘RLYB211’의 임상 1/2상에서 위약보다 빠르게 HPA-1a 항원을 제거한 결과를 확인했다고 밝혔다.

태아 및 신생아 동종면역 혈소판감소증(Fetal and Neonatal Alloimmune Thrombocytopenia)은 어머니의 면역시스템이 태아를 공격해 심각한(uncontrolled) 출혈을 일으키는 질환이다. RLYB211가 표적으로 하는 HPA-1a(human platelet antigen 1)는 혈소판에서 발현되는 항원이다. 만약 임신한 어머니가 HPA-1a 음성이고 태아가 HPA-1a 양성일 경우 어머니의 면역 시스템이 태아의 혈소판을 공격한다. 그 결과 태아의 혈소판이 파괴되며 아이를 유산하거나 태아에게 영구적인 신경 장애를 남긴다.

발표에 따르면 RLYB211의 임상1/2상은 건강한 남성 참여자를 대상으로 RLYB211의 적정용량과 효능을 확인하기 위해 설계됐다(2019-003459-12). 이번 결과는 3개의 코호트 중 첫 실험군에 대한 것으로 HPA-1a 음성인 8명의 건강한 남성 참여자에게 HPA-1a 양성 혈소판을 투여하고 60분 후 1000IU의 RLYB211 또는 위약을 투여해 효과를 확인했다.

임상 결과에서 6명의 RLYB211 투여군은 평균 0.32시간의 반감기를 보인 반면 2명의 위약군은 65.29시간의 반감기를 보였다(p<0.001). RLYB211의 안전성과 내약성 모두 긍정적이었으며 심각한 부작용도 발견되지 않았다. 반감기는 주입된 HPA-1a 양성 혈소판 농도가 절반으로 떨어지는 시간으로, 짧을수록 항체가 빠르게 항원을 제거한다는 의미다.

자세한 결과는 오는 17일부터 21일까지 온라인으로 열리는 국제혈전지혈학회 2021(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH)에서 발표될 예정이다(Abstract #PB0969).

랠리바이오는 또다른 HPA-1a 표적 항체 ‘RLYB212’의 임상도 2022년 1분기에 시작할 계획이다. 정맥투여되는 RLYB211와 달리 RLYB212은 피하투여 방식이다.

마틴 맥케이(Martin Mackay) 랠리바이오 공동설립자 겸 대표는 “우리는 첫번째 실험군에서 RLYB211가 보여준 명확한 신호에 기쁘다”며 “이 데이터는 RLYB212의 임상 준비에서도 우리의 접근법에 대한 확신을 준다”고 말했다.

한편, 2018년 1월 설립된 랠리바이오는 같은해 4월 시리즈A로 3700만 달러를 유치했으며 지난해 5월에는 1억4500만달러 시리즈B를 발표했다. RLYB211와 RLYB212는 모두 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 선정됐으며, FDA로부터 희귀 소아 질병 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPD)으로도 지정됐다.

▲랠리바이오 임상 결과(ISTH 2021, 랠리바이오 초록)