바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

버텍스(Vertex Pharmaceuticals)는 지난 1일(현지시간) APOL1 저해제 ‘VX-147’의 APOL1 매개 국소분절사구체경화증(FSGS) 임상2상에서 환자들의 요단백 대 크레아티닌 비율(UPCR)을 유의미하게 감소시킨 결과를 내놨다.

버텍스는 이번 결과를 기반으로 내년 1분기에 VX-147의 허가임상(pivotal development)을 시작할 계획이다.

APOL1 매개 국소분절사구체경화증(focal segmental glomerulosclerosis, FSGS)은 APOL1 유전자의 기능획득(gain of function) 돌연변이로 인한 독성으로 발생하는 신장질환이다. APOL1 유전자 돌연변이로 생긴 독성은 신장의 사구체를 덮고 있는 족세포(podocyte)에 손상을 주며, 여과를 방해해 단백뇨와 신장질환을 유발한다.

VX-147는 APOL1 저해제로 개발한 경구용 저분자 화합물이다.

버텍스는 VX-147의 임상2상에서 13명의 APOL1 매개 국소분절사구체경화증 환자를 평가했다(NCT04340362). 1차종결점은 13주차에 요단백 대 크레아티닌 비율(urine protein to creatinine ratio, UPCR) 변화였다.

임상결과에서 환자들은 13주간 평균 UPCR이 2.21g/g에서 1.27g/g으로 47.6% 감소한 결과를 보였다. 환자들의 UPCR 감소는 치료초기부터 관찰됐으며, 13주간 지속됐다. 버텍스는 이번 결과가 환자들의 기존치료(background therapy)와 상관없이 일관됐다고 설명했다.

임상에서 심각한 부작용이나 부작용으로 인한 임상중단은 보고되지 않았다. 흔한 부작용은 두통, 요통, 메스꺼움 등으로 나타났다.

카르멘 보직(Carmen Bozic) 버텍스 부사장(Executive Vice President)겸 CMO(Chief Medical Officer)는 “VX-147는 APOL1 매개 신장질환을 표적하는 최초의 연구용 치료제이며, 이번 결과는 APOL1 단백질의 저해가 APOL1 유전자변이를 가진 환자의 단백뇨를 감소시킬 수 있다는 걸 보여줬다”며 “미국과 유럽에 10만명 이상의 환자가 APOL1 매개 신장질환을 앓고 있다”고 말했다.

▲VX-147 임상2상결과(버텍스 보도자료)