바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

티움바이오(Tiumbio)는 식품의약품안전처(MFDS)로부터 혈우병 우회인자(bypassing agent) 치료제 후보물질 ‘TU7710’의 임상1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 4일 밝혔다.

TU7710은 혈액응고인자7번(FVIIa)에 반감기를 늘리기 위해 트랜스페린(transferrin)을 융합시킨 형태의 재조합 단백질이다.

이번 임상1a상은 건강한 성인 남성 최대 40명을 대상으로 와파린 항응고 전처치후 ‘TU7710’를 정맥투여해 안전성, 내약성, 약동학, 활성도 등을 평가하고, 임상2상 권장용량(RP2D)을 정하기 위해 진행된다. 임상은 국내 병원 1곳에서 진행되며, 예상 종료일은 내년 7월이다.

혈우병은 선천적으로 혈액내 응고인자가 부족하여 발생하는 유전성 희귀질환으로 평생 관리가 필요하여 반감기를 증가시켜 투여 횟수를 줄여주는 방향으로 유전자치료제를 포함한 장기지속형(Long-acting) 치료제가 개발되고 있다.

특히 중화항체 보유 혈우병 환자(전체 약 20%)의 지혈을 위해 사용하는 우회인자 치료제 분야는 유전자치료제 접근법으로는 치료가 어렵고, 반감기가 2.4시간으로 짧은 노보노디스크의 ‘노보세븐(NovoSeven)’이 독점적으로 판매되고 있어 환자치료에 미충족 수요가 많은 분야이다. 때문에 혈우병 가운데서도 희귀질환에 속하며, 혈우병 약 가운데서도 유전자치료제를 제외하고 가장 고가의 가격대를 형성하고 있다고 회사측은 설명했다. 노보세븐 등 우회인자 혈우병 치료제의 시장규모는 2021년 기준 2조원 수준이다(Datamonitor, 주요 7개국).

티움바이오 관계자는 “TU7710은 자체 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 통해 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 가진 치료제로 개발되고 있으며, 중화항체 보유 혈우병 환자들의 편의성과 삶의 질을 획기적으로 개선할 것으로 기대하고 있다”고 설명했다.

티움바이오는 SK케미칼에서 혈우병치료제인 ‘앱스틸라’를 개발한 주역인 김훈택 대표와 바이오신약개발 연구진이 주축이 돼 설립된 회사이며, 앱스틸라는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA), 일본후생성, 국내신약처 등에서 시판허가를 받아 40여개국에서 판매되고 있다.

▲『바이오스펙테이터 연감 2022』, 바이오텍 티움바이오 파트 p.412