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美크리스탈, '첫 겔타입' DEB 유전자치료제 “FDA 승인”
입력 2023-05-23 06:57 수정 2023-05-23 08:06
바이오스펙테이터 김나연 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
HSV-1 벡터로 상처부위에 'COL7A1' 유전자전달, 희귀피부질환 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 첫 치료제로 시판허가
희귀 피부질환의 환부에 바르는 겔타입의 유전자치료제가 처음으로 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받았다. 미국 크리스탈 바이오텍(Krystal Biotech)이 개발한 ‘비주벡(Vyjuvek, beremagene geperpavec-svdt)’으로 이영양성 수포성 표피박리증(dystrophic epidermolysis bullosa, DEB) 치료제로 승인받았다.
비주벡은 미국 FDA의 허가를 받은 첫 DEB 치료제이자 첫 국소제형(topical) 유전자치료제라는 타이틀을 갖게 됐다.
이영양성 수포성 표피박리증(DEB)은 유전자 COL7A1에 한개 이상의 돌연변이가 발생해 콜라겐7(COL7) 단백질을 적게 생산하는 희귀유전질환으로, 비주벡은 헤르페스 바이러스(herpes-simplex virus type 1, HSV-1)를 벡터로 COL7A1 유전자를 전달함으로써 유전적 기저원인을 근본적으로 해결하는 치료제다.
크리스탈은 지난 19일(현지시간) FDA로부터 COL7A1 유전자에 돌연변이를 가진 생후 6개월 이상의 DEB 환자를 대상으로 비주벡의 시판허가를 받았다고 밝혔다. 비주벡은 DEB의 주요 하위타입인 우성형 DEB(dominant DEB, DDEB)와 열성형 DEB(recessive DEB, RDEB)를 적응증으로 병/의원 혹은 집에서도 의료진이 투여할 수 있도록 승인받았다.... <계속>
