바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

GC녹십자(GC Biopharma)는 자체 개발중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP)의 전임상 단계 후보물질 ‘GC1126A’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 5일 밝혔다.

GC1126A의 희귀의약품 지정일은 현지시각 기준 지난 9월 27일이다. 통상 희귀의약품 지정 시 연구개발비용 세금감면, 허가심사비용 면제, 소아대상임상시험계획서(Initial Pediatric Study Plan) 제출 면제 혜택을 받을 수 있다. 또한 허가 후 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택을 부여받는다.

TTP는 100만명 중 3~11명에게서 발생하는 희귀출혈질환으로, 전신에 작은 혈전이 형성되어 뇌, 심장 등 주요기관으로 혈액흐름을 차단하게 된다. 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이르는 치명적인 질환으로, 발병기전은 단백질 분해 효소 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 단백질 기능저하로 알려져 있다.

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증가시킨 변이 단백질(mutein)이다. GC녹십자는 지난 6월 국제혈전지혈학회(ISTH 2023)에서 기존 약물과 야생형(wild type) ADAMTS13 대비 GC1126A가 높은 효능과 활성도를 유지한다는 연구결과를 발표한 바 있다.

GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 신약개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.