바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

닥터노아바이오텍(Dr. Noah Biotech)은 뒤센근이영양증(Duchenne's muscular dystrophy, DMD) 치료제로 개발중인 복합신약 ‘NDC-026’이 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 및 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다고 10일 밝혔다.

닥터노아는 자체 보유한 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘아크(ARK)’를 활용하여 근육세포의 분화를 촉진시키고, 근위축으로부터 보호할 수 있는 다중 매커니즘을 설계했다. 해당 플랫폼을 통해 DMD 환자의 유전체 데이터를 분석했으며, 근육세포의 분화촉진과 근원세포의 손실을 억제할 수 있는 DMD 치료제 후보물질 NDC-026을 도출했다.

NDC-026은 경쟁 제약사들의 엑손스키핑(exon-skipping) 방식의 치료제와 달리 근육세포 자체에 주목했기 때문에, 특정 유전자 돌연변이형에 구애받지 않고 더 넓은 범위의 환자가 이용할 수 있을 것으로 닥터노아는 기대하고 있다. 또한 고가의 엑손스키핑 제품보다 합리적인 약가의 약물을 목표로 하고 있다.

DMD는 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환으로 발생률이 출생 남아(男兒) 3500명당 1명인 희귀질환이다. 증세는 2~6세 사이에 나타나며, 질병이 서서히 진행하면서 주로 몸을 움직이는데 사용하는 근육이 약해지고, 30세 이전에 사망하는 것으로 알려져 있다.

희귀소아의약품(RPDD)은 희귀 소아질환을 앓고 있는 환자의 치료에 유익할 것으로 기대되는 의약품에 부여되는 것으로, 희귀 소아질환을 앓고 있는 환자에게 치료제에 대한 접근을 개선하기 위한 제도이다.

미국 FDA로부터 RPDD 지정을 받으면 신약허가 심사 기간이 일반 의약품보다 6개월 단축되는 특례를 받을 수 있고, 향후 약물이 FDA로부터 시판허가를 받게되면 신약우선심사권(Priority Review Voucher, PRV)을 부여받게 된다. PRV는 소아질환 치료제 개발을 독려하기 위한 인센티브로, 향후 다른 약물의 승인검토를 받게될 때 검토 기간을 6개월로 단축할 수 있으며, 다른 회사에 판매 및 양도도 가능하다.

NDC-026이 미국 FDA에서 희귀소아의약품과 희귀의약품에 동시에 지정됨에 따라 향후 임상시험계획서 설계 자문, 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선심사, 독점 판매권 등의 혜택을 받을 수 있게 돼 글로벌 신약 개발에 더욱 탄력을 받을 수 있을 것으로 닥터노아는 기대하고 있다.

한편 NDC-026 보다 앞서 희귀의약품으로 지정된 닥터노아의 루게릭병(ALS) 치료제 후보물질 ‘NDC-011’은 글로벌 임상시험을 준비하고 있으며, 미국 FDA와 Pre-IND 미팅 후 연내 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.