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게인, ‘GCase 조절제‘ 파킨슨병 1a상 “안전성”
입력 2024-09-02 09:29 수정 2024-09-02 09:29
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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GCase 알로스테릭 부위 결합 기능 정상화..뇌척수액(CSF)서 표적결합, 뇌내 약물노출 확인..올해말 파킨슨병(PD) 환자 대상 임상1b상 진행 계획
게인 테라퓨틱스(Gain Therapeutics)가 리소좀 효소인 GCase 조절제의 GBA1 변이 파킨슨병(Parkinson’s disease, PD) 임상1a상에서 안전성과 내약성을 확인한 탑라인 결과를 내놨다.
게인의 ‘GT-02287’은 경구용 저분자화합물로 GCase(glucocerebrosidase)의 알로스테릭(allosteric) 부위에 결합해 기능을 정상화 하는 기전이다. 알로스테릭 결합은 단백질의 활성부위가 아닌 곳에 결합해 구조적 변화를 유도하는 방식을 의미한다.
게인은 올해 4분기 PD 환자를 대상으로 GT-02287의 임상1b상을 시작할 계획이다.
GBA1 변이는 전체 PD 환자의 15%에서 나타나며 GCase 단백질의 비정상적인 접힘을 유발하고 활성을 감소시킨다. GCase의 기능 감소는 뇌의 도파민 세포에 알파-시뉴크레인(α-synuclein) 등 비정상적인 단백질 축적을 유도한다. GBA1 변이 PD 환자는 특발성 PD(sporadic PD) 환자보다 일찍 발병하고 질병 진행속도가 빠른 것으로 알려져 있다.... <계속>
