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아이오니스, ‘큰 기대’ ASO 희귀고지혈증 “美 첫승인”
입력 2024-12-26 12:44 수정 2024-12-26 12:44
바이오스펙테이터 신창민 기자
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GalNAc 접합 ‘apoC-III ASO’, “수십억弗 매출 기대” 라인업..아이오니스 “완전 상업화단계” 바이오텍 ‘첫발’
아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)이 상업적으로 큰 기대를 걸고 있는 apoC-III 타깃 ASO 약물이 희귀 고중성지방혈증을 적응증으로 미국에서 첫 시판허가를 받았다.
아이오니스는 지난 19일(현지시간) apoC-III 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물인 ‘올레자르센(olezarsen)’이 가족성 킬로미크론혈증 증후군(familial chylomicronemia syndrome, FCS) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다고 밝혔다.
올레자르센은 미국에서 처음으로 승인된 FCS 치료제다. 올레자르센은 제품명 ‘트린골자(Tryngolza)’로 시판된다. 트린골자는 하루 지방섭취량을 20g 이하로 유지하는 식이요법(diet)과 함께 투여해야 한다. 약물은 80mg 용량을 월1회 오토인젝터(auto-injector)로 피하주사(SC) 한다. 1년 약가는 59만5000달러(8억7000만원)다.
트린골자는 자체적으로 출시하는 첫 주요 제품이라고 아이오니스는 강조했다. 아이오니스는 지난 1989년에 설립된 이래, 긴 역사 속에서 ‘스핀라자(Spinraza)’, ‘칼소디(Qalsody)’, ‘와이누아(Wainua)’ 등의 주요 ASO 치료제를 개발한 바이오텍이다. 그러나 이 약물은 모두 외부 제약사와 파트너십을 통해 제품을 출시했다.... <계속>
