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리젠엑스, ‘희귀질환 AAV’ 임상중단..”뇌종양 발생”
입력 2026-02-02 06:40 수정 2026-02-02 06:40
바이오스펙테이터 이주연 기자
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헐러증후군 유전자치료제 ‘RGX-111’ 환자서 뇌종양 발생으로 중단..FDA, ’에셋 유사성·임상간 위험공유’ 들어 ‘내달 8일 PDUFA’ 헌터증후군 AAV도 “보류”
리젠엑스바이오(RegenXBio)가 희귀유전질환인 헐러증후군(huller syndrome)을 적응증으로 개발하는 유전자치료제 ‘RGX-111’의 초기임상에서 한 환자로부터 뇌종양이 발생해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상중단(clinical hold) 조치를 받았다.
4년 전 투여받은 5세 환자에서 정기 뇌 MRI검사를 하던 중 뇌실내 중추신경계 종양(intraventricular CNS tumor)인 신생물(neoplasm)을 확인한 것이다.
리젠엑스는 지난달 28일(현지시간) 헐러증후군 유전자치료제 RGX-111의 임상1/2상에 대해 FDA로부터 임상중단 조치를 받았다고 밝혔다.
이에 더해 FDA는 리젠엑스가 개발하고 있던 다른 유전자치료제 에셋 ‘RGX-121’도 중단시켰다. RGX-121은 헌터증후군(hunter syndrome)을 적응증으로 하며 오는 8일까지 승인여부가 결정될 예정이었다. 이같은 소식으로 리젠엑스 주가는 당일 아침 29%까지 급락했었다.... <계속>
