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유니큐어 "재기", 헌팅턴병 AAV '성공..美허가추진'
입력 2025-09-26 06:54 수정 2025-09-26 06:58
바이오스펙테이터 김성민 기자
유니큐어(uniQure)가 헌팅턴병 유전자치료제 임상1/2상에서 약물투여 3년차에 질병진행을 75% 늦춘 결과를 냈다. 유니큐어는 이 결과를 들고 내년 1분기 미국 식품의약국(FDA)에 허가신청서를 제출할 계획이다. 1회투여 치료방식으로, 내년말 출시를 목표로 한다.
이 소식에 당일 유니큐어 주가는 247.73% 급등했고, 5년만에 최고치에 도달했다. 헌팅턴병은 치료제가 없으며, 계속해서 신약개발에 실패하고 있는 영역이다.
유니큐어는 그동안의 어려움을 딛고, 재기를 시작하려고 하고 있다. 당장 이번에 긍정적인 임상 결과를 발표한 AAV(adeno-associated virus) 헌팅턴병 후보물질 ‘AMT-130(AAV5-miHTT)’은 개발 과정에서 지난 2022년부터 안정성 이슈로 임상이 중단되면서 난관에 부딪혔고, 힘겹게 재개한 임상 24개월 중간결과에서 엇갈린 데이터가 나오면서 전망을 흐렸다. 유니큐어는 계속해서 임상을 이어가기 위해 제조시설을 매각하고, 300명을 해고했다. 이러한 가운데 지난해 중반부터 AMT-130의 임상에서 긍정적인 기류가 나오기 시작했다.
유니큐어는 유전자치료제 분야를 개척한 회사이지만, 그동안은 쉽지 않은 길을 걸어왔다. 첫 유전자치료제로 유럽에서 시판허가를 받은 ‘글리베라(Glybera)’는 팔리지 않으면서 결국 5년만에 유니큐어는 2017년 시장에서 철수했고, 2020년 B형 혈우병 유전자치료제 ‘헴제닉스(Hemgenix')’를 CSL베링(CSL Behring)에 4억5000만달러에 매각했다.... <계속>
