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이엔셀, ‘MSC 세포’ 희귀신경질환 “2a상 IND 승인”
입력 2025-11-17 15:46 수정 2025-11-17 15:46
바이오스펙테이터 신창민 기자
샤르코-마리-투스병(CMT) 대상, 기존 진행중 1b상에 ‘2a상 추가’ 식약처 승인
이엔셀(ENCell)은 17일 중간엽줄기세포(MSC) 치료제 후보물질 ‘EN001’의 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 적응증에 대한 임상2a상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 밝혔다.
이는 지난 8월 이엔셀이 식약처에 제출한 임상1b/2a상의 통합 변경신청에 따른 것이다. 당시 이엔셀은 기존에 EN001로 진행중이던 CMT 임상1b상에 2a상을 추가하도록 식약처에 IND 변경을 신청했고, 이번에 승인받게 됐다.
이엔셀은 임상2a상 파트에서 21명의 환자를 모집해 EN001 저용량군(1.25×10⁶cells/kg), 고용량군(2.5×10⁶cells/kg), 위약군 등 3개그룹 배정한다. 이엔셀은 EN001 투여군과 위약군의 효능을 비교평가하며, 각각의 투여군의 용량-반응관계를 확인할 예정이다. 이엔셀은 이번 1b/2a상을 오는 내년 12월31일 완료할 예정이다.
2a상의 1차종결점은 24주 시점의 CMT 신경병척도(Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2, CMTNSv2)의 변화량이다. 2차종결점으로 안전성 및 내약성 등을 병행하게 된다. 이엔셀은 희귀신경질환인 CMT 이외에도 EN001로 뒤센근이영양증(DMD) 국내 임상1/2상을 진행중이다.
