바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

유전자편집 기술을 선도하는 툴젠(ToolGen)은 홍콩에 본사를 둔 지질나노입자(LNP) 전달기술 전문기업 진에딧바이오(GenEditBio)와 전략적 크로스 라이선스 계약을 체결했다고 24일 밝혔다.

양사는 계약을 통해 단회 투여(once-and-done)로 완치를 기대할 수 있는 혁신적인 인비보(in vivo) 유전자편집 치료제 개발을 목표로 공동개발 프로젝트를 추진할 예정이다.

이번 협력은 툴젠이 보유한 유전자편집 기술과 진에딧바이오의 약물전달 플랫폼 기술을 결합하는 오픈 이노베이션 전략의 일환이다.

진에딧바이오는 CRISPR-Cas9과 같은 유전자편집 물질을 생체 내에 안전하고 효율적으로 전달하기 위한 LNP 등 핵심 전달체 기술을 보유하고 있다. 진에딧바이오는 현재 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD)을 적응증으로 하는 인비보 유전자편집 치료제 후보물질 ‘GEB-200’을 개발중이다.

GEB-200은 ASCVD의 주요 위험인자인 Lp(a) 단백질을 영구적으로 감소시키는 것을 목표로 하는 유전자편집 치료제다. 전세계 인구의 약 20%가 Lp(a) 고위험군에 해당된다.

툴젠과 진에딧바이오는 사전 공동연구를 통해 GEB-200의 초기 개발단계부터 협력해온 바 있다. 최근 두 회사는 비인간영장류(NHP)를 대상으로 개념입증(PoC) 단계를 완료하면서 핵심 전임상에서 타깃유전자 조절 효과 및 안전성을 확인했다고 설명했다.

양사는 향후 GEB-200의 임상승인신청(IND)을 가속화하고, 공동으로 기술이전을 추진할 계획이다.

종리 젱(Zongli Zheng) 진에딧바이오 공동창업자이자 의장은 “진에딧바이오와 툴젠은 ‘함께할 때 더 강하다’는 철학을 공유하며, 미충족 수요를 가진 환자들에게 안전하고 효과적인 유전자편집 치료제를 제공한다는 공동의 목표를 가지고 있다”며 “이번 상호 라이선스계약을 통해 진에딧바이오의 ‘고처리량 LNP 바코딩 시스템’과 툴젠의 CRISPR-Cas9 유전체 편집 기술을 결합해 GEB-200의 개발을 가속화하게 돼 기쁘다”고 말했다.

유종상 툴젠 대표는 “최근 유전자편집 및 심혈관질환 치료제 시장에 대한 기대감이 점차 높아지고 있다”며 "이번 진에딧바이오와의 크로스 라이선스 계약 및 공동개발 프로젝트를 통해 혁신적인 유전자편집 치료제 개발을 보다 가속화하고, 더 많은 환자들에게 최적의 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하겠다”고 말했다.

진에딧바이오는 지난 2021년 설립돼 홍콩에 본사를 둔 스타트업 회사다. 미충족 수요가 있는 유전질환에 단회투여로 근원적 치료가 가능한 프로그래밍 방식의 인비보 유전자편집 기술을 기반으로 개발하는 것을 목표로 하며, 이를 'DNA 수술'이라고도 부른다. 진에딧바이오의 핵심 연구분야는 새로운 Cas 뉴클레이즈(nuclease) 발굴과 LNP 및 공학 단백질 전달체(PDV)를 활용한 안전하고 효율적인 약물 전달 기술이며 홍콩, 중국 베이징, 미국 보스턴 등에 연구소와 지원 사무소를 운영하고 있다.