바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

오큐젠(Ocugen)은 유럽에서 승인된 약물이 없는 안과질환을 적응증으로 자사 유전자치료제의 성공적인 초기임상 예비결과를 공개했다.

오큐젠의 ‘OCU410(AAV5-RORA)’을 투여받은 건성 연령관련 황반변성(dAMD)으로 인한 지도모양위축증(GA) 환자군의 병변진행률을 1년차에 46%까지 늦췄는데, 이는 직접비교는 어렵지만 미국에서 승인을 받은 경쟁약물이 2년차에 22% 늦춘 것에 비해서 더 효과적이라고 회사는 강조했다.

오큐젠의 OCU410은 RORα(retinoid-related orphan receptor alpha) 유전자를 AAV5 벡터로 전달하는 유전자치료제다. RORα는 핵수용체 단백질로, 산화 스트레스 반응, 보체(complement) 조절, 염증반응, 지질대사 등 망막 항상성 유지에 관여하는 주요 경로를 조절하는 기능을 한다.

오큐젠은 지난 15일(현지시간) RORα 유전자치료제 OCU410의 긍정적인 임상2상 예비결과를 확인했다고 밝혔다.... <계속>