바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

앱클론(AbClon)은 인비보(in vivo) CAR-T 플랫폼 개발을 신성장 동력으로 정하고, 연구개발(R&D)을 시작한다고 30일 밝혔다.

기존 CAR-T는 환자의 면역세포를 체외로 꺼내 유전자조작을 거친후 다시 주입하는 방식인 반면, in vivo CAR-T는 바이러스나 지질나노입자(LNP) 등의 전달기술을 통해 환자의 체내에서 면역세포가 직접 CAR를 발현하도록 유도하는 기술이다. 시판 자가유래(autologous) CAR-T는 상업화 측면에서 제조가 복잡해 실제 환자가 약물을 투여받을 때까지 몇주가 걸리며, 고비용의 치료제라는 한계를 가진다.

이러한 가운데 최근 중국에서 in vivo CAR-T 후보물질의 긍정적인 임상 결과가 나오기 시작하면서, 환자의 접근성을 높일 수 있는 ‘off-the-shelf’ 접근법으로 in vivo CAR-T가 주목받고 있다. in vivo CAR-T는 약물주입전 전처리 화학항암제(preconditioning chemotherapy) 투여와 복잡한 제조과정이 필요하지 않다는 것이 장점이다.

글로벌에서도 아스트라제네카(AstraZeneca), 애브비(AbbVie), 길리어드사이언스(Gilead Sciences), BMS 등이 in vivo CAR-T 분야에 진입하고 있다.

앱클론은 자체 항체 기술과 임상 노하우를 in vivo CAR-T 플랫폼 연구개발에 적용해 확장할 계획이다. 스웨덴 바이오텍, 국내외 기업과 공동연구과 파트너십을 통해 대량생산이 가능한 전달기술을 확보하고, ‘병원 방문 당일 주사로 치료하는 CAR-T’라는 목표를 실현해 나갈 방침이다.

현재 앱클론은 CD19 CAR-T 후보물질 ‘AT101(nespe-cel)’의 미만성 거대B세포림프종(DLBCL) 임상2상에서 효능, 안전성 데이터를 확인하고 있다. 또다른 기술로 고형암에서 어피바디(affibody) 기반의 스위치 분자를 이용해 CAR-T 활성을 ‘on-off’하는 컨셉의 스위처블(Switchable) 플랫폼 ‘zCAR-T(AT501)’의 연구개발을 진행하고 있다.

앱클론 관계자는 “인비보 CAR-T는 세포치료제 산업의 구조를 ‘환자 맞춤형 제조’에서 ‘off-the-shelf’ 투여로 바꿀 전환점이 될 수 있다”며 “기존 치료제 개발로 쌓은 기술력을 바탕으로 글로벌 선두그룹과 경쟁가능한 플랫폼을 구축하겠다”고 했다.