바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

리제네론 파마슈티컬(Regeneron Pharmaceuticals)의 오토페린(otoferlin, OTOF) 발현 AAV 유전자치료제 ‘오타르메니’가 유전성 난청을 치료하는 최초의 유전자치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 가속승인(accelerated approved)을 받았다.

리제네론은 미국 내 임상적으로 자격요건을 갖춘 환자에게 오타르메니를 무료로 제공할 방침이다. 이를 통해 유전성 난청을 가진 환자들에게 보청기나 인공와우 이식 이외에 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 됐다. 리제네론은 오타르메니 무료 제공과 함께 메디케이드(Medicaid) 가격을 다른 선진국들의 약가 수준에 맞춰 낮추기로 미국 정부와 계약을 체결했다. 리제네론은 향후 가격책정의무(pricing mandates)에서 제외되고 3년동안 관세감면혜택을 받게 된다.

리제네론은 지난 23일(현지시간) 유전성 난청에 대한 AAV 유전자치료제 오타르메니가 FDA로부터 시판허가를 받았다고 밝혔다. 오타르메니는 이전에 인공와우 이식술을 받지 않은 중증 내지 심각한 단계의 감각신경성 난청을 가진 소아 및 성인환자의 치료에 사용되며 인공와우 이식술과 유사한 방식으로 투여된다.

조지 얀코폴로스(George D. Yancopoulos) 리제네론 공동의장 및 사장 겸 최고과학책임자(CSO)는 "오타르메니는 엄청난 과학적 도약이자 인류에게 이익을 주기 위해 과학의 한계를 끊임없이 넓혀가려는 리제네론의 접근법을 보여주는 대표적인 사례"라며 “오타르메니는 임상시험에 참여한 많은 어린이와 그 가족들의 삶을 변화시키는 데 기여했다. 우리는 이같은 유전자치료 혁신을 무료로 제공하는 최초의 기업이 된 것을 영광스럽게 생각한다”고 말했다.... <계속>