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인텔리아, ‘인비보 CRISPR’ 혈관부종 3상 ”발작 87%↓”
입력 2026-04-29 10:50 수정 2026-04-29 10:50
바이오스펙테이터 이주연 기자
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단회투여 ‘lonvo-z’, 유전성혈관부종(HAE) 3상서 “1·2차종결점 모두 달성”..롤링리뷰 제출 시작, 내년 출시 목표
인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 자사의 인비보(in vivo) CRISPR-Cas9 유전자편집 약물인 ‘lonvo-z(lonvoguran ziclumeran, NTLA-2002)’가 임상3상에서 모든 1차종결점과 2차종결점을 달성한 결과를 공개했다.
lonvo-z는 KLKB1 유전자를 비활성화시켜 칼리크레인(kallikrein, KK) 및 브라디키닌(bradykinin, BK) 등을 영구적으로 낮추는 기전의 인비보 유전자편집 후보물질로, 지질나노입자(LNP)를 통해 전달된다. 인텔리아는 단회투여하는 lonvo-z가 평생 증상관리가 필요한 HAE 환자군에서 경쟁약물보다 우위를 점할 것으로 기대한다.
회사는 이번 임상결과를 공개한 날과 같은날 미국 식품의약국(FDA)에 롤링(rolling) 형식의 허가신청서(BLA) 제출을 시작했으며, 내년 상반기 출시를 목표로 준비하고 있다.
인텔리아는 지난 27일(현지시간) lonvo-z가 긍정적인 임상3상 결과를 나타냈다고 밝혔다.... <계속>
