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스칼라락, '마이오스타틴' SMA "첫 근육타깃" 美 승인
입력 2026-09-17 06:40 수정 2026-09-17 06:40
바이오스펙테이터 이주연 기자
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마이오스타틴 항체 ‘아피테그로맙’, 척수성근위축증(SMA) 美승인..”첫 근육손실 타깃” 치료제..다만 ‘골절 위험’ 경고..신경근육질환·SC제형 개발中
스칼라락(Scholar Rock)은 마이오스타틴(myostatin, GDF8) 항체를 척수성근위축증(SMA) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다.
이번 승인으로 마이오스타틴 항체인 ‘아피테그로맙(apitegromab)’은 2세 이상의 소아 및 성인 SMA 환자를 대상으로 처방할 수 있게 됐다. 회사는 특히 아피테그로맙이 처음으로 근육손실을 타깃하는 약물이라고 강조했다. 아피테그로맙은 프로마이오스타틴(promyostatin) 및 활성화 단계 전 마이오스타틴(latent myostatin) 등에 결합해 마이오스타틴 활성화를 억제하고 신호전달을 차단하는 기전이다.
앞서 아피테그로맙은 1년전 제조이슈로 인해 FDA 승인을 거절당한 바 있다. 당시 아피테그로맙을 생산하는 노보노디스크(Novo Nordisk)의 카탈란트(Catalent) 제조시설에서 문제가 확인되면서 최종보완요구서(CRL)를 받았었다. 스칼라락은 올해 3월 승인신청서(BLA)를 다시 제출했다.
스칼라락은 지난 11일(현지시간) 아피테그로맙이 SMA 치료제로 FDA 시판허가를 받았다고 밝혔다.... <계속>
