바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

비콘 테라퓨틱스(Beacon Therapeutics)는 희귀 안과질환인 X-연관 망막색소변성증(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP)에 대한 RPGR 발현 유전자치료제의 허가임상에서 통계적으로 유의미한 시력개선을 보이며 성공했다.

회사는 이번 RPGR 발현 AAV 유전자치료제 ‘라루조바(laruparetigene zovaparvovec, laru-zova)’의 임상2/3상이 지금까지 승인된 치료제가 없는 XLRP 적응증에서 처음이자 유일하게 1차종결점을 달성한 허가(pivotal)임상이라고 강조했다. 라루조바는 유리체 절제술을 통해 망막하주사(subretinal)로 투여하는 방식이다.

참고로 지난 2021년 바이오젠(Biogen)은 RPGR 발현 유전자치료제 ‘BIIB112(cotoretigene toliparvovec)’의 XLRP 허가 임상2/3상에서 치료받지 않은 대조군 대비 황반무결성 평가(MAIA)를 개선하지 못했고, 지난해 5월 J&J(Johnson & Johnson)는 RPGR 발현 유전자치료제 ‘보타벡(botaretigene sparoparvovec, bota-vec)’ 임상3상에서 대조군 대비 VMA미로(VMA maze)를 탐색하는 능력 평가를 개선하지 못하며 1차종결점 도달에 실패했다.

비콘은 지난 21일(현지시간) RPGR 발현 유전자치료제인 라루조바가 XLRP 임상2/3상에서 1차종결점을 달성하며 성공했다고 밝혔다.... <계속>