바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

"이번 승인은 CAR-T 치료제의 시작에 불과하다". 미국 식품의약국(FDA)의 승인에 대한 카이트파마 대표의 언급이다. 카이트는 지난 8월 길리어드 사이언스에 인수된 CAR-T(chimeric antigen receptor T cells) 치료제 개발의 선두주자로 CAR-T 치료제 승인으로는 한달전 승인받은 노바티스의 '킴리아'에 이어 세계 두번째다.

길리어드는 19일 FDA로부터 CAR-T 치료제인 액시캅타진실로류셀의 판매를 승인받았다고 밝혔다. 이 치료제는 악성 비호지킨림프종에서 미만성거대세포림프종(DLBCL), 원발성종격동B세포림프종(PMBCL), 변형 여포림프종(TFL) 환자를 대상으로 한다.

'예스카르타(Yescarta)'라는 제품명으로 출시되며 가격은 37만3000달러(4억2200만원)다. 뉴욕타임스 보도에 따르면 1년에 약 3500명이 예스카르타를 사용할 것으로 예상된다. 예스카르타의 가격은 노바티스 CAR-T 치료제인 킴리아의 가격 47만5000달러 보다 낮다. 시장진입에 대한 길리어드의 공격적인 성향으로 봤을 때, 킴리아의 가격을 의식해 가격을 책정한 것으로 보인다. 킴리아는 CAR-T 투여 가격과 치료에 필요한 제반비용을 포함해 총 치료금액은 100만~150만 달러에 이를 것으로 추산된다. 단 한달내 반응이 없는 환자는 금액을 부담하지 않는다.

예스카르타와 킴리아는 CD19를 겨냥하는 CAR-T 치료제지만, 적응증이 다르다. 노바티스의 티사젠렉류셀-T '킴리아'는 재발/불응성(relapsed/refractory) B세포 급성 림프구성백혈병(ALL)를 가진 어린이 및 젊은 성인(children & young adults)에 투여되는 치료제다.

이번 예스카르타 승인과 관련, FDA가 검토한 ZUMA-1 데이터를 확인해 보면 72명의 환자를 대상으로 한 임상에서 72%의 환자가 객관적반응률을 보였으며 51%가 완전관해를 보였다.

이번 승인은 길리어드가 카이트파마를 119억 달러에 인수한 이후의 첫 성과다. 길리어드는 8월 카이트파마를 인수하면서 단숨에 CAR-T 치료제 시장의 강자로 떠올랐다. 또한 최근 급격하게 감소하고 있는 C형간염 치료제 매출을 만회하기 위한 새로운 돌파구를 열었다. 길리어드는 시장진입에 속도를 내기 위해 카이트파마 대부분의 인력 및 연구∙생산시설을 유지키로 했다.

Scott Gottlieb FDA 위원장은 예스카르타의 승인을 축하하는 자리에서 다음과 같이 말했다.

"오늘은 심각한 질병을 치료법에 대한 새로운 과학 패러다임에 또 다른 이정표를 달성했다. 불과 몇 십년 만에 유전자치료제는 치명적인 암에 대한 실용적인 대안을 제시하고 있다. 이번 승인은 새로운 의약품의 시대가 열리고 있음을 보여주고 있으며 우리는 이들 제품개발에 대한 지원과 도움을 약속한다. 우리는 조만간 세포를 기반으로 한 재생의약품 개발에 대한 포괄적인 정책을 발표할 것이다. 이 정책은 CAR-T 치료제를 포함한 혁신적인 유전자치료제에 대해 어떤 신속한 프로그램을 적용할지에 관해 제시할 것이다. 우리는 새로운 과학 플랫폼을 이용한 안전하고 효과적인 치료제에 대한 지원한다"

Arie Bellde­grun 카이트파마 대표는 "FDA가 예스카르타를 승인한 것은 재발성/불응성 B세포 림포종 환자에게 이정표가 됐다"며 "이번 승인은 환자들과 임상의, 카이트파마 직원들의 헌신으로 가능했다"고 말했다.

카이트파마는 10명으로 시작해 몇년 만에 700명 직원이 있는 회사로 성장했다. 길리어드 인수로 카이트의 회사가치는 IPO 때와 비교해 2300%가 증가했다. 카이트파마는 후속 파이프라인으로 최근 FDA에 다발성골수종 환자를 대상으로 BCMA CAR-T 치료제의 임상승인신청서를 제출했다. 이외 고형암을 치료하는 TCR-T 치료제를 연구개발하고 있다.