바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 조정민 기자

파로스아이비티의 급성골수성백혈병(AML) 표적 항암제 신약 후보물질(PHI-101)이 본격적인 임상 궤도에 진입한다.

파로스아이비티는 28일 "2018년 하반기 호주와 미국에서 임상 1상에 대한 승인신청서를 제출할 계획"이라고 밝혔다. 회사측은 최근 큐베스트바이오 'PHI-101’의 비임상독성시험 연구를 위한 업무협약을 체결하는 등 임상 진입을 위한 연구개발을 확대하고 있다.

파로스아이비티는 빅데이터 분석을 통해 평균 14년이 소요되는 신약 개발 기간을 단축하고, 신약개발 비용을 혁신적으로 절감할 수 있는 인공지능 플랫폼을 보유했다. 자체 개발해 운영 중인 빅데이터 분석 플랫폼인 ‘케미버스(Chemiverse)’는 현존하는 약물 관련 데이터 베이스와 상업적 구매가 가능한 1200만개의 화합물 정보, 200만개의 타깃 단백질의 약효 데이터를 기반으로 분석과 학습을 진행하는 인공지능 플랫폼 기술이다. 이를 통해 단백질의 구조를 예측, 가상 탐색함으로써 유효 물질을 빠르게 발굴하고 물성을 예측, 설계해 최적화를 진행한다.

파로스아이비티는 이러한 플랫폼 기술을 이용해서 국내외 연구기관과 협업을 통해 질환을 타깃하고 최적의 후보물질을 도출하는 오픈이노베이션 형태로 신약을 개발한다. ‘PHI-101’은 대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터와 한국과학기술연구원이 진행한 급성골수성백혈병(AML) 치료물질 개발 과제 공동연구에 참여해 도출한 것으로 2016년 기술이전계약을 통해 전세계 독점 실시권을 확보했다.

▲김수헌 큐베스트바이오 대표(왼쪽)와 윤정혁 파로스아이비티 대표(오른쪽).

급성골수성백혈병은 여러 유발인자가 존재하는데 그 중 하나가 FLT-3(Fms-like tyrosine kinase3)이다. FLT3는 조혈모세포와 조혈전구세포의 정상적인 발달에 중요한 역할을 하는데, 돌연변이가 발생하면 인산화 자동억제조절기능이 상실돼 티로신의 인산화가 지속적으로 발생한다. 이로 인한 하위 신호체계의 과활성화는 세포의 비정상적인 증식으로 인한 백혈병을 야기한다. FLT3 유전자의 내부순차반복(FLT3-ITD) 변이가 발생하게 되면 치료 예후와 생존율이 더 낮아지는 것으로 알려졌다.

파로스아이비티가 기술이전한 PHI-101은 동물실험에서 FLT3-ITD 돌연변이를 효과적으로 제어했으며, 현재 임상3상 진행 중인 FLT3 억제 기전의 선두 후보물질 퀴자티닙(Quizartinib)이 가진 내성 문제를 극복한 결과를 보였다.

회사 측은 “PHI-101이 가진 잠재력을 인정받아 지난 8월 ‘2017년 제4차 보건의료기술연구개발사업’의 신약개발 비임상∙임상시험 지원과제로 선정됐으며, 현재 비임상 시료 생산을 위해 글로벌 위탁생산업체와 계약을 체결해 대량 합성을 진행 중”이라고 밝혔다.

또한 파로스아이비티는 PHI-101의 적응증 확장 연구를 위해 해당 분야의 권위자인 존스홉킨스의대 도널드 스몰(Donald Small)교수를 초청해 공동연구 및 임상자문관련 협의를 진행했으며, 이번 비임상독성시험 업무협약을 계기로 GLP(Good Laboratory Practice), Non-GLP 비임상 독성시험 및 호주, 미국 등지의 해외 임상1상 시험에 대한 본격적인 준비에 나선다.

윤정혁 파로스아이비티 대표는 “비임상시험 분야의 오랜 경험과 전문지식을 바탕으로 최고의 서비스를 제공하는 큐베스트바이오와는 단순한 위탁시험 계약관계가 아닌 글로벌 시장 진출에 전략적인 사업 파트너로서의 역할을 기대한다"며 "PHI-101 이외에도 향후 지속적인 신약후보물질 발굴 및 기술이전을 통해 신약개발 파이프라인을 확대할 것”이라고 덧붙였다.