바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

화이자(Pfizer)가 지난 27일 트랜스티레틴 심근증(Transthyretin Cardiomyopathy) 치료제 후보물질 '타파미디스(Tafamidis)'의 임상 3상(ATTR-ACT) 결과를 The New England Journal of Medicine에 게재했다. 임상시험 결과는 독일 뮌헨에서 25일~29일 열리고 있는 2018 유럽 심장병학회(ESC Congress)에서도 발표됐다. 현재 트랜스티레틴 아밀로이드 심근증은 희귀질환으로 승인받은 치료제가 없다.

화이자는 임상 3상에서 타파미디스의 효능·안전성·내약성을 확인하기 위해, 트랜스티레틴 아밀로이드 심근증(ATTR-CM) 환자 441명에게 30개월 동안 1일 1회 저용량(20mg) 또는 고용량(80mg)의 경구용 타파미디스 메글루민(Tafamidis Meglumine)이나 위약을 복용하도록 했다.

화이자는 1차 종결점으로, ‘모든 원인에 의한 사망률(All-cause Mortality)’과 ‘심혈관 관련 입원률(Rates of Cardiovascular-related Hospitalizations)’을 비교했다. 타파미디스를 복용하면 위약군 대비 사망률 30%, 입원률 32%를 감소시키는 것을 확인했다.

2차 종결점은 기능적 용량을 측정하는 ‘6분 걷기 테스트(6-minute walk test)’와 삶의 질을 측정하는 '캔자스시티 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire overall summary, KCC1-OS)‘로 평가했다. 타파미디스를 복용한 경우, 보행거리와 KCC1-OS 점수가 복용 30개월 후에 위약군보다 덜 감소한 것이 확인됐다.

화이자는 타파미디스 효능을 기대하며 트랜스티레틴 아밀로이드 심근증 환자 330명을 대상으로 장기간 관찰도 진행 중이다. 20mg, 40mg, 80mg의 경구용 타파미디스 메글루민을 60개월 동안 1일 1회 복용하도록 해 안전성을 평가할 예정이다. Clinical trials에 등록된 정보에 따르면, 장기 임상은 2021년 말에 종료할 계획이다.