바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

▲유진산 파멥신 대표

파멥신이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '타니비루맵(TTAC-0001)' 임상 2상 승인신청서(IND filing)를 승인받았다고 2일 밝혔다. 임상은 아바스틴(베바시주맙) 불응성 재발성 교모세포종(recurrent GBM) 환자를 대상으로 진행한다.

재발성 교모세포종은 가장 예후가 나쁜 암종 중 하나로 아바스틴이 유일한 약물이다. 아바스틴은 일시적으로 뇌부종(cerebral edema)을 완화하는 용도며, 생존율을 늘리는 효과는 없다. 아바스틴에 반응하지 않는 환자에게는 치료 옵션이 없는 실정이다.

타니비루맵은 아바스틴과 뇌부종을 완화하는 메커니즘이 다르다. 뇌종양에서 VEGF-A, B, C, D가 과다 분비되면서 뇌부종을 일으킨다. 이때 아바스틴은 VEGF-A만 저해하는 반면, 타니비루맵은 VEGF2 수용체에 결합해 VEGF2, VEGF-A, C, D 활성을 모두 낮출 수 있다.

또 다른 차별성은 약물 안전성이다. 파멥신은 호주 임상 2a상에서 타니비루맵이 재발성 교모세포종 환자 대상에서 우수한 안전성 프로파일을 갖는 것을 확인했다. 모든 환자에서 부작용은 2등급에 그쳤으며, 질병통제율(DCR, disease control rate)은 25%였다. 또한 뇌부종을 가진 40% 이상 환자가 타니비루맵에 반응했다. 아바스틴, 사이램자, 젤트렙 등 기존 VEGF 약물을 투여할 때 발생하는 3등급 이상의 고혈압, 출혈(hemorrhage), 위장관/폐의 천공(iperforations), 단백뇨 배출(proteinuria) 등 부작용도 없었다.

유진산 파멥신 대표는 "아바스틴 재발성 교모세포종 대상 임상 진행을 위해 미국을 계획하고 있었고, 이번 임상 승인으로 글로벌에서 임상 모집을 가속화할 수 있다"며 "미국에서 질병으로 고통받는 환자에게 반가운 소식이 될 것으로 기대한다"고 말했다.

지난 4월 FDA는 교모세포종 치료제로 타니비루맵을 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)한다고 밝혔다.

파멥신은 타니비루맵 병용투여 임상도 준비하고 있다. 파멥신은 머크(MSD)와 재발성 뇌종양과 전이성 삼중음성유방암환자를 대상으로 타니비루맵과 키트루다(Keytruda, pembrolizumab) 병용요법 임상연구를 진행할 계획이다. 협약에 파멥신은 병용 임상에 필요한 키트루다를 무상으로 받는다.

유 대표는 "호주에서 먼저 재발성 악성뇌종양, 전이성 삼중음성유방암(TNBC) 환자를 대상으로 타니비루맵과 키트루다 병용투여를 진행할 계획"이라며 "이후 미국, 유럽, 한국 등에서 임상 대상군을 늘리는 전략"이라고 밝혔다.