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툴젠, "CRISPR 적용 '샤르코마리투스병' 치료 가능성 확인"
입력 2018-11-23 14:56 수정 2018-11-26 22:54
바이오스펙테이터 이은아 기자
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'PMP22 TATA-box' 타깃 CRISPR-RNP 개발.."마우스 모델서 CRISPR 특이성, 전달 효능, 치료효과 입증"
툴젠이 CRISPR/Cas9 유전자가위를 이용해 희귀 유전질환인 샤르코마리투스병 1A형(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A, CMT1A) 치료 가능성을 확인한 연구결과를 공개했다.
이재영 툴젠 책임연구원은 “툴젠이 자체 개발한 CRISPR/Cas9 기술로 샤르코마리투스병을 치료할 수 있다는 가능성을 확인했다. 마우스 모델에서 원인 유전자인 PMP22의 TATA-box를 타깃한 CRISPR/Cas9의 표적 특이성, 전달효능, 치료효과를 모두 확인했다”며 최근 열린 '제 13회 한국유전자세포치료학회(KSGCT)'에서 연구성과를 소개했다.
◇CMT1A 원인 'PMP22 중복변이'.."말초신경의 탈수초화 유발, 근육손상 까지"
우리 몸의 신경세포를 연결하는 축색돌기(axon)는 신경절연체인 미엘린 수초(myelin sheath)로 둘러싸여 있다. 수초는 신경전달 과정에서 보다 빠르고 효율적으로 전기적 신호를 몸의 각 부위로 전달할 수 있게 한다. 중추신경계(CNS)는 희소돌기아교세포에서, 말초신경계(PNS)는 슈반세포에서 미엘린 수초를 형성한다.... <계속>
